FDA再延长一基因治疗的BLA审查期

日前，REGENXBIO最新报告称，FDA延长了对其用于治疗粘多糖贮积症 II （MPS II）的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）的生物制品许可申请（BLA）的审查时间表，PDUFA目标日期从2025年11月9日延长至2026年2月8日。

受该消息影响，REGENXBIO的股价在19日收盘时下跌7.81%。

这已经是FDA经历了裁员重组以来，对药品审评审评的第N次延迟。

RGX-121

RGX-121是一款AAV基因治疗，旨在利用AAV载体将功能性艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）基因递送至中枢神经系统（CNS）。

MPS II是一种罕见遗传病，由溶酶体酶I2S缺乏引起；虽然现在有酶代替疗法，但是无法穿越血脑屏障来阻止神经系统症状。而直接能够直接递送至CNS的RGX-12，能够永久提供血脑屏障之外的I2S蛋白分泌来源，从而允许整个CNS的长期交叉校正；RGX-121表达的I2S蛋白在结构上与正常I2S相同。

目前，RGX-121已经获得FDA授予的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学称号认证，以及欧洲药品管理局的先进治疗药物称号。

审查时间表延迟

2025年5月，REGENXBIO宣布FDA已经接受了RGX-121用于治疗MPS II的BLA，并授予优先审查。最初决定的PDUFA日期是2025年11月9日。

在最近的更新中，RGX-121的PDUFA日期被推迟至2026年2月8日。

REGENXBIO表示，此次延迟是在该公司应FDA请求，提交RGX-121关键研究（n=13）中所有患者的长期临床数据之后进行的。审评期的延长将允许FDA审查新的提交材料。

REGENXBIO所提交的长期数据包括了12个月的阳性数据，数据与之前BLA提交的数据中患者的生物标志物与神经发育数据一致；并将在2025年9月的国际先天性代谢错误大会（ICIEM）期间公布。

2025年8月，FDA完成了对RGX-121 BLA的许可前检查和生物研究监测信息检查，未发现任何问题。在BLA审查期间，FDA并未提出任何与安全性相关的问题。

面对BLA审查的延迟，REGENXBIO公司表示，我们立即向FDA提供所要求的信息，并预计商业启动计划保持在正轨上。REGENXBIO在今年1月与Nippon Shinyaku公司达成合作，以1.1亿美元的预付款将RGX-121和RGX-111在美国和亚洲的商业化权益出售给了Nippon Shinyaku。

小结

有相关报道称，FDA对RGX-121 BLA的审查延迟，和要求提供更多数据，是由于FDA生物制品评估和研究中心负责人Vinay Prasad博士的缘故。

这位刚回归的负责人对基于生物标志物的加速批准持不赞同态度，更喜欢具有临床数据的随机、安慰剂对照试验。

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