Sarepta：裁员500人，删减基因治疗，转向siRNA
今年上半年，Sarepta Therapeutics的日子不太好过。股价一路暴跌，从年初的122美元到现在的18美元，下跌幅度超过80%。
首先，其主要销售收入来源的重磅DMD基因治疗Elevidys接连发生了两例死亡事件，限制了其在美国商业环境中对非卧床DMD患者的使用；
其次，FDA对Elevidys要求添加急性肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）黑框警告；
第三，Elevidys的今年Q2销售收入为2.82亿美元，Q1收入为3.75亿美元，环比下降24.8%。
由于经历了突如其来的打击，影响了Sarepta对未来基因治疗项目的信心，以及收入下降和未来资金消耗的压力，Sarepta在最新的战略决策中，决定删减对基因治疗的投资，重心转移至SiRNA平台。
删减基因治疗项目
根据新闻稿，Sarepta公司正在对其管线进行优先级顺序调整，暂停了大部分的基因治疗，包括正在研发的针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因治疗管线。Sarepta公司预计今年下半年提交9003用于治疗LGMD 2E/R4的生物制品许可申请。Sarepta打算为其不再打算直接资助的项目寻找战略代替方案。
Sarepta公司的重组，以及对基因治疗项目的删减，主要是受到Elevidys近来的挫折影响，包括患者死亡事件、使用限制、黑框警告。
因为担心Elevidies的未来，以及FDA新领导层可能会对Elevidies进行进一步的限制使用。尽管Sarepta公司正在与FDA沟通使用一种新的免疫抑制剂来管理非卧床DMD患者的安全风险，但目前并不太顺利。另外，Sarepta还暂停了一项Elevidys的研究，该研究旨在确认Elevidys在非卧床DMD患者的益处，并支持从“加速批准”到传统批准。
由于不确定因素太多，Sarepta公司对其基因治疗计划的可持续发展和盈利产生担忧，因此暂停了大部分基因治疗项目。
根据报告，Elevidys的今年Q2销售收入为2.82亿美元，Q1收入为3.75亿美元。而根据Sarepta公司预计，到2027年，Elevidys门诊患者的年销售额可能每年至少达到5亿美元。
同时，Sarepta宣布了裁员36%的计划，影响约500名员工，预计这些受影响的员工与被暂停的基因治疗管线研发工作大部分相关。Sarepta公司表示，此举将为到2026年每年节省1.2亿美元的现金成本，延长公司现金流。
转向siRNA
除了继续为现有已上市的四种DMD药物以及相关临床试验承诺和验证研究之外，Sarepta的管线开发则是重新聚焦与siRNA平台，其强调疾病领域为神经退行性疾病和肺部疾病。
主要项目包括与Arrowhead合作的一组资产：面肩肱肌营养不良症（FSHD）、强直性肌营养不良1型 （DM1）、脊髓小脑性共济失调2型（SCA2）、特发性肺纤维化 （IPF）、亨廷顿病等。
高管变动
由于Sarepta公司进行了重大战略调整和重组，该公司的高管人事也进行了变动。
包括任命Ian Estepan为总裁兼首席运营官，Louise Rodino-Klapac博士为研发与技术运营总裁，Ryan Wong为首席财务官，Rachael Potter博士为首席科学官。
小结
实际上，在Sarepta周三的战略更新，宣布Elevidys获得黑框警告之后，Sarepta 的股价在盘后交易中飙升了30%以上，一面是市场认为黑框警告避免了最坏的结果，即市场退出。
不过，Sarepta选择了siRNA作为未来的战略重点，并不太出乎意料。Sarepta本身就是小核酸的龙头企业。
siRNA在近年展现出巨大的治疗潜力和市场前景，但是作为一种已经经过商业验证的药物方法，其实siRNA的热度在国内一直不算太高。
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