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曾70万元/针的救命药迎首仿之争

2025-01-21 16:43 发布者:论坛蒲友 来源: GMP行业药文

据人民日报健康客户端


1月3日,国家药监局药品审评中心官网信息显示,齐鲁制药诺西那生钠注射液申报上市,这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业,诺西那生钠注射液的首仿之争拉开帷幕。曾经约70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价格降至约3万元。随着国产仿制药的加入,诺西那生钠的价格或将更加亲民。


诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。2016年12月,渤健开发的诺西那生钠注射液在美国获批上市,成为美国食品药品监督管理局(FDA)批准的第一款用于治疗SMA的特效药。

在中国,诺西那生钠注射液于2019年4月28日上市,随后在2021年12月3日,国家医保局发布消息称,诺西那生钠注射液被正式纳入医保。该药进医保后实现了放量,据业内统计,该药在进入医保目录之前,2020年与2021年的国内销售额分别只有5724.13万元和15517.22万元,而进医保后,该药2022年全年销售额大增至5.99亿元,增长率高达286.53%。不过到2023年下滑23.73%,为4.6亿元。2024年,诺西那生钠注射液降至每针3.3万元。

当前,诺西那生钠注射液仿制药正吸引国内药企的布局。2022年10月,国家药监局发布关于《仿制药参比制剂目录(第六十一批)》,将诺西那生钠注射液列入了参比制剂目录。在此背景下,2024年9月,药友制药递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请,有望拿下该品种首仿。

除了仿制药以外,国内药企也在积极布局治疗SMA的创新药。例如,杭州嘉因生物科技的EXG001-307、北京锦篮基因科技的GC-101等均已经进入1/2期临床。

其中,北京锦篮基因科技的GC101腺相关病毒注射液于2024年12月11日被CDE纳入突破性治疗药物程序,拟定适应症为2型脊髓型肌萎缩症。从药物类型上来看,GC101是治疗用生物制品,特别适用于2型脊髓性肌萎缩症。这一药物通过基因疗法的方式,尝试修复或替代缺失的功能,对患者的神经系统产生潜在的积极影响。新的研究表明,使用基因疗法的患者,在运动功能方面的改善显著,这无疑为脊髓性肌萎缩症的治疗开辟了新道路。

九天生物医药(上海)/揽月生物医药科技(杭州)的腺相关病毒基因疗法SKG-0201 IND申请于2023年9月16日获得CDE受理。该药获批临床试验,已进入1期临床试验。

杭州嘉因生物科技的EXG001-307是公司自主研发设计的针对SMA疾病的SMN1基因治疗药物,在设计上创新性采用了神经特异性的启动子,进而特异性的在神经组织(治疗靶器官)进行表达,降低非靶组织的毒性(如肝脏、心脏等)。临床前研究显示,在动物体内的结果初步验证了EXG001-307的设计优势,1/2期临床试验的初步数据也表现出了更好的安全性和显著疗效。


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