A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry

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　　2016年3月18日，美国FDA批准A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。

　　此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。

　　药品简介

　　商品名：Kovaltry
　　批准日期：2016年3月17日（FDA）
　　用药方式：静脉注射
　　用药指导：Haoeyou Satellite Clinics,U.S.
　　药品价格：暂未获知
　　制药公司：Bayer Health Care

　　适应症和用途

　　Kovaltry抗血友病因子(重组)，适用于成年和儿童有A型血友病使用(先天性因子VIII缺乏)。

　　Kovaltry是不适用为von Willebrand病的治疗。

　　剂型和规格

　　Kovaltry是冻干粉，规格有：250，500，1000，2000或3000 IU。

　　剂量和给药方法

　　仅为静脉使用。

　　⑴ 需要的剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子VIII升高(正常的%或IU/dL)×预期/观察到的恢复的倒数(如，对一个2IU/dL每IU/kg的恢复为0.5)。

　　⑵ 因子VIII(IU/dL或正常的%)的估算增量=[总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU/dL每IU/kg)。

　　⑶ 成年和青少年：20-40IU/kg，2或3次每周。

　　⑷ 儿童≤12岁：25-50IU/kg，2次每周，3次每周或隔天。

　　禁忌症

　　在有对活性物质，小鼠或仓鼠蛋白，或产品的其他组分超敏性反应史患者中不要使用。

　　警告和注意事项

　　⑴ 超敏性反应，包括过敏反应，是可能的。症状发生，应终止用Kovaltry治疗及给予适当治疗。

　　⑵ 可能发生因子VIII中和抗体的发展。如未达到期望的血浆因子VIII活性水平进行一种分析测量因子VIII抑制剂浓度，或如用给药剂量不能如期望控制。

　　不良反应

　　在临床试验中最频地(≥3%)报道的不良反应是头痛，发热，和瘙痒。

　　在特殊人群中使用

　　儿童使用：由于在儿童≤12岁较高清除率(校正体重)，可能需要较高或更频给药。

　　关于血友病A

　　血友病A也称作因子VIII缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦，甚至危及生命，因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要，这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。

　　去年3月份，美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请；去年12月份，欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来，Kovaltry的上市之路较为平坦，也侧面证明了该药物的疗效。