FDA批准(Vidaza,Azacitidine)用于骨髓细胞白血病

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　　FDA批准Vidaza(阿扎胞苷)用于治疗骨髓增生异常综合症。

　　FDA于04年5月19日宣布批准Vidaza(商品名：维达扎；通用名：azacitidine<阿扎胞苷>)注射液为治疗骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome, MDS)的第一个有效药物。

　　【药品说明】

　　英文药名: Vidaza(Azacitidine Injection)

　　中文药名: 维达扎(阿扎胞苷注射液)

　　【临床试验】

　　22例接受2个疗程以上的治疗，其中7例难治性急性粒细胞白血病完全缓解(32%)，3例部分缓解(14%)。

　　【药物剂型】

　　粉针剂：每支50mg、100mg。用前水溶解为本品浓度5mg/ml和含甘露醇5mg/ml注射液。pH在6.0～7.5之间，在滴注前可进一步在乳酸盐林格注射液中稀释。

　　【用法用量】

　　静脉滴注：每天50～200mg/kg，连用5天。

　　【适应症状】

　　主要用于治疗髓细胞白血病。

　　【药理作用】

　　抗肿瘤药，本品在体内先转变成氮杂胞苷酸(AZCRP)，可掺入肿瘤细胞RNA和DNA中；能抑制DNA合成，阻碍RNA及蛋白质合成；主要杀伤S期细胞，也可抑制乳酸脱羧酶，使嘧啶的新合成受影响。

　　【注意事项】

　　肾功能不全患者慎用。

　　【不良反应】

　　有报告2例应用本品治疗发生预料不到的酸碱电解质异常，并有2例死亡。给药200mg/kg，5～7天，多发生多尿、糖尿或暂时的血液中碳酸氢盐或磷酸盐的改变，提示肾小管功能不全。

　　关于骨髓增生异常综合征：

　　MDS是一组血液学肿瘤，全球约有300,000例患者。MDS发生时，骨髓中的血细胞无法成熟，即处于“原始”阶段，无法发育为成熟细胞，从而无法发挥其必要的功能。骨髓中最终布满原始细胞，抑制正常细胞发育。高危MDS患者中位生存期约6-12个月。MDS患者通常需要输血，才能控制贫血和疲乏症状，由于频繁输血，可出现为致命的铁超载和/或毒性，因此，迫切需要对因而非简单对症的创新治疗方式。