讨论：细胞治疗GMP附录—第1条，具有前瞻性

蒲公英

GMP-细胞治疗产品附录（征求意见稿）发布了，第一版发布日期是2019年11月，2017年国内首个CAR- T受理，仅在2017-2019年期间，国内就有20多家公司提交了30多个项目申请，但是由于产品的特性性，相应的管理措施应该如何？管理尺度如何把握？一直都不太清晰。但不可否认的是，由于国内已有CAR—T产品上市，UCAR- T、CAR-NK等多项细胞治疗技术推进迅速，新技术层出不穷，国内企业的发展速度是惊人的，而且多家企业产品管线也已经临近上市阶段，在该领域的实践经验日益丰富。

本次GMP附录的推出，对于细胞治疗企业提供了更加明确的指导方向，我们本着学习+思考的原则，逐条讨论，在讨论中学习，在阅读中增加记忆，欢迎大家参与，贡献您的知识、观点和经验：

第1条【范围】：本附录所述的细胞治疗产品（以下简称细胞产品）是指人源的活细胞产品，包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞或细胞系等产品，不包括输血用的血液成分、已有规定的移植用造血干细胞、生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品。

百度几个概念，熟悉的略过或纠错

1、活细胞：能进行新陈代谢、繁殖、复制的细胞。当然，既然叫活细胞，与其对应的就有死细胞，顾名思义。
2、基因修饰：基因，是有遗传效应的DNA片段，是决定生物性状的结构和功能的基本单位，基因修饰，则是通过生物化学方法修改DNA序列。
3、自体：自己身上的组织和器官。
4、异体：别人身上的组织和器官。
5、免疫细胞：俗称白细胞，淋巴细胞是免疫系统的基本成分，能接受抗原刺激而活化、增殖、分化。
6、干细胞：具有自我更新能力的细胞，多数医学专家认为干细胞来自于胚胎。
7、组织细胞：又称吞噬细胞，来自血液中单核细胞。
8、细胞系：可以连续传代的细胞。

该条还是具有很强的前瞻性，虽然目前只有两款自体CAR-T细胞上市，但是对于异体包括其他各类细胞也都进行了囊括，不同类型可能会有不同GMP的要求，随着产业化的逐渐成熟再不断完善吧。

gezi2480

包括异体的干细胞，又不包括已有规定的移植用造血干细胞，怎么理解呢？

白衣染霜花

gezi2480 发表于 2022-1-10 08:56
包括异体的干细胞，又不包括已有规定的移植用造血干细胞，怎么理解呢？

移植用途相关的造血干，其他组织器官都不属于这个附录的管理范围。目前来看细胞产品基本上是单一细胞类型为主，这是产品属性不同；管控上细胞产品是按照药品管理也不同于移植类产品。

敬轩

造血干细胞有移植技术管理规范了，再包括就冲突了

蒲公英

gezi2480 发表于 2022-1-10 08:56
包括异体的干细胞，又不包括已有规定的移植用造血干细胞，怎么理解呢？

对这些概念，我还处于陌生阶段

异体干细胞：意思就是把别人的干细胞拿过来可以给自己用，是这个意思吧
移植用造血干细胞：好像也分为自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植。已有规定的移植用造血干细胞指什么呢？

蒲公英

敬轩 发表于 2022-1-10 10:23
造血干细胞有移植技术管理规范了，再包括就冲突了

百度了一下：

《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）等15个“限制临床应用”医疗技术管理规范和质量控制指标》明确了医疗机构及其医师开展造血干细胞移植技术等15个“限制临床应用”医疗技术应当满足的基本条件：包括对医疗机构的基本要求、对人员的基本要求、对技术管理的基本要和培训管理要求。同时，明确了造血干细胞移植技术等15个“限制临床应用”医疗技术的医疗质量控制指标。拟开展限制临床应用医疗技术的医疗机构应当具备上述条件方可开展，并按照要求参加医疗技术的质量控制工作。

敬轩

蒲公英 发表于 2022-1-10 18:42
对这些概念，我还处于陌生阶段

异体干细胞：意思就是把别人的干细胞拿过来可以给自己用，是这个意思吧 ...

是这个意思，造血干细胞是单纯一类，但来源不同，规范里有

gezi2480

谢谢大家的解释，学习了~~