如意如意，顺我心意

仲夏秋夜云

如意如意，顺我心意
近期，CDE出了两个征求意见稿，都是和临床有关的。一个关于I期临床，一个关于成人数据推儿童药…两个文件，我一直在等人解读，因为我想看看各大自媒体对此的关注度。但是几天过去都没什么讨论，那么…我来说说我的想法。
1.补缺
这真的是两个非常关键的文件，哪怕目前都是征求意见稿。一致性评价做到现在，很多企业在考虑BE了，还有临床核查，主动撤回去的那些品种可能都要上I期。遵从的技术指导原则，在大规模临床核查之后，确实需要做一个明确的调整。这两个文件都是补缺的，不要不承认，不管是在7·22惨案后做临床，还是一直以来高喊“支持儿童药”，我们都缺了这么两个关键文件。所以呼吁业内多多关注，该提的意见要提，不然就是去了话语权。
当然了，我更期待资料要求、申报流程的出台。因为这两个技术指导原则还是整体框架，并且稍微有一点点绕，还没有和整条注册申报的线贯通，上下位法、周边管理办法的整体要求目前尚不明确。另外，它存在隐形的社会风险……
2.儿科药临床，打七寸
至于成人数据推儿童药数据那个……原文题目是：关于征求《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》意见的通知。题目很长，打开文件看了，文件远比我想象得短，全文不过四千字。文章结构简单明了，很显然，这篇指导原则的中文表达能力比上一篇强大多了……
我们喊了多少年儿童药特别审评审批，也喊了多少年儿科用药临床数据紧缺，这一次似乎让我看了一丝希望。
文章简单明了：国内成人药推儿童药；国外儿童药推国内儿童药；已经超说明书使用的根据实际情况推儿童药。
国内成人推儿童，看疗程，看效应关系，这个就是我们传统上说的，成人药“掰一半”的基础理论。如果疾病进程，治疗反应，成人和儿童没差异，而且你能证明药物在体内的暴露效应关系。比如说，体重一半，刚好剂量一半……那就推定呗。
国外儿童推儿童的，看地区差异，人种差异。这点很容易理解。当然也有人说，为啥国外成人的不能推国内儿童的？额……这一步是不是扯得太大了？这个证明中，不确定和风险因素太高了吧？从自身角度来说，让外国儿童成为临床数据提供者，只要符合科学，似乎中国儿童是受益也是被一定程度保护的。
已有文献或其他支持性数据外推：这是最有趣的。首先，承认了儿童药普遍存在超说明书使用的情况。其次告诉我们，都已经用了，已经成为临床用药指南了，那么多病人用了，就是最好的临床数据了，再要求做临床就有点浪费社会资源了……
3.一支独好的风险
虽然我给CDE的这两个指导原则点赞，因为弥补了不足，因为看起来给了很多希望，因为文件框架明晰。那么……
那么问题来了，为了推广儿科用途，药企会不会诱导医生使用成人药，然后以已经大规模超说明书使用，“生米煮成熟饭”的心态来报儿科用途？
所以说在整个体系不成熟的情况下，特别突出某个环节，看着是好，但容易出问题。
超说明书使用，中国有没有惩罚体制？
诸如此类的社会问题，行政审批流程问题……
单独地看着两个指导原则，当然没问题。只不过……小妖总是阴暗的，我更期待整个体系的确立，以及社会风险的规避。至于为啥取这个题目，懂的人懂。

刀劈大脑

这个口诀，好像在哪听过?

天地随缘

好像葫芦娃中咒语啊

zysx01234

那是蛇精的咒语

cph2345

还不如按照国外的说明书来推靠谱点。成人能和小孩一样吗？

334352444

有点意思

daniu1203

啥都参照国外，人种还不一样呢？国家有考虑这个么？

syhorchid

大家都来关注儿童药