大睿生物宣布RN1871----靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物获NMPA临床试验默示...

西窗烛

专注于RNA靶向疗法创新的生物科技公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰RNA（siRNA）药物RN1871的新药临床试验申请（IND），已正式获得中国国家药品监督管理局批准。

RN1871通过沉默肝脏中AGT的mRNA表达，精准抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的核心前体蛋白生成。RAAS系统是调控血压的关键通路，其过度激活与高血压疾病的进展密切相关。临床前研究表明，RN1871可长效降低血压，有望为全球超过15亿高血压患者提供更优治疗方案。

大睿生物首席执行官史艺宾女士表示："RN1871的IND获批是公司在慢性疾病创新疗法领域的重大突破。siRNA技术能以极低的给药频率实现长期疗效，从源头阻断疾病进展。我们期待将这一创新疗法引入高血压治疗领域，以更安全便捷的治疗方案改善心血管事件及其他并发症的防控。"

大睿生物首席医学官兼转化医学执行副总裁Alex M. DePaoli博士补充："RN1871在临床前研究中展现出显著的AGT抑制效果及相关的降压疗效，安全性良好。我们将尽快启动I期临床试验，评估其在人体中的安全性、药代动力学及早期疗效信号。这一进展是团队从科学洞察到临床转化能力的集中体现。"

关于大睿生物

大睿生物是全球领先的核酸创新药物平台公司，专注于代谢性疾病和神经系统疾病的治疗。大睿生物始终致力于开发具有差异化和创新性的同类最佳和业内首创siRNA药物，以解决未被满足的临床需求并改善心血管疾病、肥胖症和代谢障碍相关脂肪性肝炎等的治疗预后。此外，大睿生物正全力解锁肝外递送技术用于神经系统疾病及脂肪肌肉递送针对各种代谢综合症治疗的巨大潜力。

消息来源 : 大睿生物