2500万元！天价药王的天花板？

沁人绿茶.

转自：蒲公英（ouryao.com) 整理：无忧
11月22日，美国FDA批准了全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix，这款药每剂高达350万美元（约合人民币2500万元）的定价令人难以企及；从今年8月份至今，短短3个多月时间，“全球最贵药物”纪录三次被刷新，从280万美元、300万元至350万美元。

“天价药王”持续刷新
2017年，120万美元，“美国家庭医生智库”发布的全球最贵药物排行榜，位列榜首的是当时世界上最贵的药：一款名为“阿利泼金”的药。据测算，用它来治病，一年的治疗费用高达120万美元，相当于700万人民币！
你会以为这已经是“天价药王”的天花板了。请看数据：
2019年，212.5万美元，Zolgensma：诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma获批上市，药标价212.5万美元，人民币约1448万元。直级升级为2019年度最贵“天价药”！它比2017年的药王整整高出了448万！  
2022年8月份，280万元美元，Zynteglo：今年的8月17日，美国蓝鸟生物宣布旗下治疗β-地中海贫血的Zynteglo获得FDA批准，定价280万美元，这款药用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童。
2022年9月份，300万美元，Skysona：仅仅过了30天的9月16日，FDA已加速批准该蓝鸟生物用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的基因治疗药物Skysona上市。该款疗法的定价更加令人咋舌——300万美元！
2022年11月份，350万美元，Hemgenix，全球最贵药王再次刷新：11月22日，美国FDA批准了全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。这款药物在给患者带来治疗希望的同时，每剂高达350万美元（约合人民币2500万元）的定价。


“天价药”的由来？  
世界上最昂贵的“天价”药物，大都是治疗罕见病的药物，它们被称为“孤儿药”。根据美国制药工业协会统计，开发和上市一种新药，在欧洲的成功率是1/4317，在美国是1/6155；同时新药获准上市并不意味着商业上的成功，加之药物研发成本和风险都很高，更何况孤儿药。
孤儿药由于患者少、市场小、无法分摊高额的研发成本等几方面因素，因此要获得同常用药物相同的收益，就意味着单价要高，药厂需要相应的定期回报去覆盖持续不断的研发成本。
据统计，结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据，如果加上刚刚获批的Hemgenix在内，目前已有6款药品的年治疗费用超过100万美元。
普通人还有希望用上“天价药”吗？  
天价费用使极大多数患者家庭望而却步。普通人还有希望用上天价药吗？
2021年6月，国内首款CAR-T细胞疗法阿基伦赛注射剂获批上市，被曝出使用成本为120万一针。其使用的是海外CAR-T疗法Yescarta的技术，对比Yescarta在海外的37万美元定价，阿基伦赛注射液是主动降了将近一半的售价。
11月22日，国家财政部官网发布了第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告。自2022年12月1日起，部分抗癌药品和罕见病药品将按照3%征税率缴纳增值税，为期三年。据了解，2018年5月1日以前，进口抗癌药的增值税税率为17%。  
值得注意的是，上面所说的120万元/针而备受关注的“天价抗癌药”阿基伦赛在此次清单之列。即从今年12月1日起，包括阿基伦赛在内的45个抗癌药品和19个罕见病药品将执行3%的增值税税率。<45款抗癌药品和19款罕见病药品加入第三批“降税清单”>  

减少税收首先将减少生产药企的缴税负担，尤其是不少需要进口的抗癌药品和罕见病药品。企业税收负担减少后，或将进一步促进药企降价，让更多患者能买到药。  

国家降低增值税的政策，实际上也是在鼓励药企生产抗癌药和罕见病药，解决国内患者买不到药、药价虚高的问题。   

减少税收只是一部分，更多的是需要包括国家市场监管部门、药监局等在内的各监管部门联动来规范医药市场。

随着社会对罕见病的愈发关注，相信会有更多的罕见病患者看到希望，也相信会有更多的罕见病能被攻克。
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参考：
一刀资讯：一针1448万元的天价药：让我们明白了什么？
思齐俱乐部：350万美元！天价药王“易主”

大海

天花板

xqliu

这种病普通人得不起。

可米110

卖给谁了呢？