基因治疗之初印象

姣妹崽

你身体细胞中的基因对你的健康起着重要作用——事实上，一个或多个有缺陷的基因会让你生病。认识到这一点，科学家们几十年来一直在研究如何修改基因或用健康基因替换有缺陷的基因，以治疗、治愈或预防疾病或疾病。基因治疗也就是一种改变或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗疾病的技术。

什么是细胞和基因？他们如何互动？细胞和基因之间的关系是什么？

细胞是所有生物的基本组成部分；人类的身体是由数万亿个细胞组成的。在我们的细胞内，有数千个基因提供信息，用于生产制造肌肉、骨骼和血液的特定蛋白质和酶，这些蛋白质和酶反过来支持我们身体的大部分功能，如消化、制造能量和生长。

基因治疗的工作原理

有时一个基因的全部或部分在出生时就有缺陷或缺失，或者一个基因在成年后会发生改变或突变。这些变异中的任何一种都会破坏蛋白质的合成，从而导致健康问题或疾病。

在基因治疗中，科学家可以根据存在的问题做以下几件事之一。他们可以用不引起医学问题的基因替换引起医学问题的基因，添加有助于身体对抗或治疗疾病的基因，或者关闭引起疾病的基因。

为了将新基因直接插入细胞，科学家们使用了一种被称为“载体”的载体，这种载体经过基因工程来传递基因。

例如，病毒具有将遗传物质送入细胞的天然能力，因此可以用作载体。然而，在一种病毒能够携带治疗基因进入人类细胞之前，它需要被修饰以消除其引起传染病的能力。

基因疗法可以用来修饰体内或体外的细胞。当它在体内完成时，医生会将携带该基因的载体直接注射到体内有缺陷细胞的部位。

在用于修饰体外细胞的基因治疗中，可以从患者身上提取血液、骨髓或其他组织，并在实验室中分离出特定类型的细胞。将含有所需基因的载体导入这些细胞。这些细胞被留在实验室进行繁殖，然后被注射回患者体内，在那里它们继续繁殖并最终产生预期的效果。

基因疗法可以通过几种机制发挥作用：用基因的健康拷贝替换致病基因（基因插入），使功能不正常的致病基因失活将新的或修饰的基因导入体内（基因干扰）以帮助治疗疾病基因治疗产品正在研究中，用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病。

基因治疗产品有多种类型，包括：

质粒DNA：环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人类细胞中。

病毒载体：病毒具有将遗传物质输送到细胞的天然能力，因此一些基因治疗产品是从病毒中衍生出来的。一旦病毒被修饰以消除其引起传染病的能力，这些修饰过的病毒就可以作为载体将治疗基因携带到人类细胞中。

细菌载体：可以对细菌进行修饰以防止其引起传染病，然后用作载体，将治疗基因携带到人体组织中。

基因编辑技术：基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。

患者源性细胞基因治疗产品：从患者体内取出细胞，进行基因改造（通常使用病毒载体），然后返回患者体内。

参考资料：https://www.fda.gov/vaccines-blo ... s/what-gene-therapy

zackzong

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hongyu

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乘风破浪日

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