北海康成宣布Maralixibat/LIVMARLI在治疗罕见肝病方面取得令人振奋的进展

蒲公英张艳

北海康成宣布Maralixibat/LIVMARLI在治疗罕见肝病方面取得令人振奋的进展

北京和马萨诸塞州伯灵顿2022年10月27日 /美通社&蒲公英联合报道/

北海康成制药有限公司（以下简称‘北海康成'，股票代码"1228.HK"）， 是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布其合作伙伴Mirum制药有限公司（纳斯达克：MIRM）发布的LIVMARLI（maralixibat）口服溶液在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究评估中，取得了积极顶线数据。

PFIC 已被纳入2018年由国家卫健委联合五部委发布的《第一批罕见病目录》。北海康成拥有maralixibat（CAN108）在大中华区开发与商业化的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和 PFIC在内的三种罕见肝病。北海康成监督CAN108在中国开展治疗BA的 II期EMBARK 研究。根据海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先行先试政策，CAN108已获批在区内用于治疗BA。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“祝贺Mirum在临床试验取得的成功，并期待在双方持续的共同努力下，为大中华区的罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

关于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水准，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。Maralixibat口服液是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。

北海康成已获得Maralixibat口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA三个适应症的开发和商业化的独家授权，同时，治疗阿拉杰里综合征的新药CAN108在国内的上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理并纳入优先审评。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

公司目前拥有13 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

前瞻性声明

本文所做的前瞻性声明仅涉及截至本文所做声明之日的事件或资讯。如果未来出现新的资讯、事件或其他原因，在本声明所基于的数据之后，发生了未预料到的事件，除法律要求外，我们没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明。您应该完整阅读本文章，并理解我们未来的实际研究结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相关陈述均在本文发表之日有效，这些陈述内容可能由于未来的情况进展而发生改变。

消息来源 : 北海康成

xqliu

谢谢提供分享

wood295

一家全球化的罕见病生物制药公司