FDA最新发布：法规科学，重点领域报告书

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1月11日，FDA发布的《法规科学重点领域》（FARS）报告，就法规科学研究需要有针对性的投资领域，进行了概述。该报告供60页，目的是促进创新产品的开发、提供数据和方法，以指导FDA法规决策，并完善相关指南。

2020年年初，FDA局长斯蒂芬·哈恩于阐述了三个FDA需要聚焦的主题。这些主题也是该报告的关注点：

• 第一个：释放数据的力量；
• 第二个：致力于利用创新来增加选择和竞争；
• 第三个：是赋予患者和消费者权力。
  
  
  

FDA在宣布该报告的新闻稿中说：

“该报告并非旨在全面列出FDA的所有研究需求，而是涵盖哪些影响多个中心或办公室的研究领域。”“确定的重点领域有着灵活的设计，可以根据需要进行更新，以满足不断发展的监管需求。”

公共卫生准备

在新的十年之初，这场无法预见的冠状病毒大流行，促使FDA将公共卫生应急准备和响应能力纳入了FARS报告中。该报告详细介绍了：紧急情况准备中涉及的一些监管考虑因素，例如迅速开发医疗对策和减少病原体污染的技术。

该报告还涉及与大流行无关的公共卫生准备，以解决阿片类药物危机、持续存在的严重的抗菌素耐药性问题、食品安全问题，以及确保调配药物的质量。

利用数据的力量

该主题围绕利用数据的力量，这些将影响FDA的监管工作，包括产品安全监视活动。FDA的Sentinel系统和生物、有效性和安全性（BEST）系统是FDA当前使用的主动监视系统的示例；例如，Sentinel和BEST都是关键数据收集工具，可以跟踪新冠疫苗授权后安全性。

该报告称，FDA既在使用人工智能和机器学习技术来支持其活动，同时也在探索人工智能如何“结合各种数据，从而可以更全面、更快捷地分析临床试验结果”。

可穿戴设备和应用程序等数字医疗技术也属于“利用数据的力量”领域。在此，FDA的数字健康卓越中心发挥了重要作用，因其致力于在这个快速发展的领域中与消费者技术保持同步。

以数据为中心的重点领域是：真实世界证据（RWE），其在临床试验和上市后审查中的重要性日益提高。根据FARS报告，FDA正致力于探索在监管决策中使用RWE，包括提供医疗产品安全性和有效性临床上有意义信息”。

利用创新来增加选择和竞争

利用创新来增加选择和竞争，这是一个广泛主题，涉及FDA的新兴科学工作组的工作，该工作组“对于可能影响FDA监管产品的新兴科学趋势，进行研究和识别”。该主题下的关注领域包括个性化治疗和精密医学，其中“FDA认为迫切需要更多的理解与知识，提升的生产能力和其它工具。”

监管科学探索的另一个关键领域是复杂的创新试验设计，例如复杂的适应性试验和贝叶斯试验。FDA在该领域的计划性工作还包括：实现《处方药使用者费用法案VI》（PDUFA VI）中商定的绩效目标。微生物组研究、再生医学以及新型食品和食品成分（例如实验室培养的“肉类”来源）也属于这一范畴。

创新主题还涉及先进生产技术：从3D打印到人工智能控制的生产方法。在该报告中，FDA还引用了其正在进行的工作，通过使用创新的定量方法和模型，来简化复杂药物的仿制替代品的批准途径。

减少对动物测试的依赖，并提高非临床研究预测或复制临床结果的能力，这是另一个重点领域，相关产品开发工具已公开可用。在相关领域，FDA继续支持基于模型信息的产品开发，这是部分实现PDUFA VI目标所进行的另一项活动。

考虑患者的观点

赋予患者和消费者权力，是FDA在2021年的另一个重点领域。了解患者和消费者的愿望和观点，是该重点的关键部分。以患者为中心的交流会和以患者为中心的药物开发会议，这些是FDA在该领域采取的具体行动的两个例子。

患者报告的相关结果信息，已成为FDA评估过程中越来越重要的部分。报告指出：“在针对医疗产品开发的FDA用户费用协议中，规定了加强FDA使用以患者为中心的方法来指导监管决策的能力。”与患者团体、学术界和专业组织的持续合作，寻求拓宽患者及其护理人员重要的输入，并将其结果纳入监管决策。

赋予患者和消费者权力，另一方面是为个人提供最佳信息，以便他们做出有关FDA管制产品的决定。在这里，FDA的社会和行为科学研究员调查了药品和器械销售商的标签和其它声明，了解其如何影响患者的决定。在另一个影响领域，FDA解决了如何改善有关吸烟风险的信息。另一个例子是，FDA指向其Project Patient Voice网站，该网站收集了一些肿瘤临床试验中患者报告的结果数据。

FARS报告还详细介绍了：FDA可用于开展监管科学研究工作的资金来源、研究能力和工具，说明了许多支持FDA努力的公私合作伙伴关系、以及机构间和机构内合作。

Ref.: FDA lays out 2021 regulatory science areas of focus. Posted 11 January 2021. Kari Oakes. RAPS.

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