救命药“孤儿药”不妨由国家储备

毒手药王邓智先

廉价救命药，又短缺了！万幸的是，通过医生微博求助，各个医院跨省供药，这次安徽小女孩的问题总算得到了解决。但是，如此曲折、揪心的寻药过程，不能老出现吧？

    回头看看，类似的剧情还真是反复上演：前几年有过心脏手术必需药鱼精蛋白短缺，临床药品甲巯咪唑断货，今年又有放线菌素D、注射用促皮质素供应吃紧，大都在患者等着救命的关口上，药没了。亲属、医生苦寻不得，只能借助网络求救，往往还得渲染悲情，以求关注，比如打一拳给十元等。可总这么干，偶然性大，风险也高，该找点稳定可靠的途径了。

    有人说，从经济学的角度讲，某种东西缺了，肯定是供给跟不上，用价格调节呗，涨钱！

    但问题放在药品上就没那么简单了。首先，这价儿得加到多高，才能让药厂开动生产？不少“孤儿药”治的都是罕见病，一年到头不见得碰上一两个患者，需求量这么小，就算完全放开价格，药厂也不划算。更何况，患病的还有可能是低收入群体，药价太高，负担不起啊。

    另外，廉价药短缺本身也有复杂性。有些常用的经典老药日渐消失，是因为药企间竞争激烈，大伙都变着花样给老药重新包装申报新药，好定高价，导致低价老药“断顿”。再有就是一些公立医院以药补医的老毛病没有根除，偏好用贵药，低价药的市场又少了一块。   

    由此看来，要保障救命药的供给，光靠市场的逻辑，单用提价的办法可能行不通，还得动动政府这只“看得见的手”，从常规储备、信息共享和调配运输几个方面入手。

    具体来讲，先得保证有药。对临床必需、用量小、市场供应短缺的药品，得国家招标定点生产、议价采购、给予补贴，形成储备。然后，要确保药品供求信息的及时传递，不妨建立一个全国层面的短缺药平台。这里缺了，医生、家属一查就知道哪里有，再求助，目标也能明确。供需双方身份清晰后，还要有统一的调配机制和运输通道，能不能开辟物流绿色通道，派遣专人运送？可喜的是，部分措施国家已经在做了，下一步要加快步伐。

    总之，希望今后治罕见病、找救命药，能有正常的路子，别总靠病患家属自己苦寻了。

毒手药王邓智先

卵巢恶性生殖细胞肿瘤患者小雪，可以踏实地回家了。

    就在不久前，她的家人、医生和更多爱心人士还在焦急万分，因为救命药平阳霉素，全国断货了。

    一个月前，安徽省肿瘤医院迎来一位特殊的病患——12岁女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖细胞肿瘤，若不接受有效的系统治疗，年轻的生命将会在青春期前夭折。

    卵巢恶性生殖细胞肿瘤过去几无治愈可能，直至医学界发现平阳霉素等药物，患者生存率达到85%。由于需求渺茫，厂家纷纷停产，市场上仅存的平阳霉素成了“孤儿药”。

    “孩子一个疗程需要4支平阳霉素，6个疗程需要24支。”12月1日，安徽肿瘤医院妇瘤科主任赵卫东发出微博求助，一场既感人又纠结的寻药之旅就此展开。

    随着微博扩散，安徽宣城、湖北荆州、浙江杭州的医院陆续发出了积极回应，目前初步满足了6个疗程的所需用药。

    小雪的药有了着落，但下一个患者又该上哪找药呢？

    女孩身患绝症

    “爸，我得的什么病？肚子好疼。”12月3日，病床上的小雪蜷缩着身子，像个呻吟的小猫。

    “吃了脏东西当然会疼，别趴着，医生说不利于恢复。”父亲把手机递给她，小雪转过身，看起动画片。

    父亲郑望子，安徽省利辛县刘家乡人，常年和妻子在江浙一带打工。10月的一天中午，读初一的小雪突然晕倒，郑望子慌张地赶回老家，抱着小雪到利辛县医院。体检时，他看到女儿腹部有一块拳头大的凸起。

    利辛县医院初步判断这是恶性肿瘤，随后，小雪被转入安徽省肿瘤医院。经过检查，郑望子听到了一个更让他绝望的消息——女儿考虑为卵巢恶性生殖细胞肿瘤，晚期。

    “生殖细胞肿瘤常见于青少年女性，像小雪这么小，连月经都没来过的病患，我也是第一次见到。”参与救治小雪的医生江文静说，如得不到有效救治，小雪会失去生育功能，甚至丢掉性命。

    手术前，为防止癌细胞进一步蔓延，医生对小雪实施了肿瘤减灭术，将肉眼可见的肿瘤包块去除，为接下来的化疗创造条件。手术很成功，但小雪也失去了一截小肠，腹部留下一道18厘米长的伤疤。

    救命药全国断货

    见小雪术后恢复不错，赵卫东打算在一周后对其进行化疗，但一个消息让他措手不及——药房的平阳霉素3个月前已断药。

    赵卫东随后联系安徽省立医院，没药；又致电安徽医科大学第一附属医院，还是没药。

    放在20年前，恶性生殖细胞肿瘤患者仅有5%生存率。直至国外发现以博莱霉素在内的联合化疗方案，患者生存率达到85%。

    随后，和博莱霉素拥有同样药效的平阳霉素在我国浙江平阳被发现。一支博莱霉素市场价为400元，平阳霉素仅为50元，治疗成本大大降低。

    赵卫东深知事情的严重性：“平阳霉素是治疗恶性生殖细胞肿瘤的基础用药，这么重要的药怎么能断？”3年来，他组建了一个囊括全国1400名妇产科医生的QQ群。看到他的信息，不少同行表示爱莫能助：“我们医院也断了半年多，这种‘孤儿药’受众太小，厂家不愿再生产了。”

    与此同时，郑望子到处打听平阳霉素的下落，几乎找遍合肥省城每一个药房，得到的答复均是断货。网上一位陌生人告诉他能搞到4支平阳霉素，只是价格比较贵，1支100元。郑望子想都没想打过去200元定金。等了半个月，再无音讯。

    安徽省肿瘤医院妇瘤科其他医生纷纷加入求药行列，好消息纷迭而至。最先是宣城市第一人民医院，谢华医生得知药房仅剩3支平阳霉素，他立即与安徽省肿瘤医院取得联系；湖北荆州一家医院发现2支平阳霉素，院方每支按成本价收了47.5元，当天便将救命药寄往合肥。

    第一个疗程的药总算有了着落，然而赵卫东没有松气：“一个疗程需要4支平阳霉素，总共要6个疗程。如疗程不够，癌细胞会产生抗药性，到时前功尽弃。”

    12月1日，他通过微博求助：“现在仅找到5支平阳霉素，刚够一个疗程。以后怎么办？”

    经过热心网友的转发，很快有了回应。浙江大学医学院附属二院妇科主任医生王良看到赵卫东的微博，告知对方医院现有进口药物博莱霉素，具有相同药效，并将以每支154元的价格出售，以保证小雪的疗程用药。在暂时找不到更多平阳霉素的情况下，安徽肿瘤医院先行购置博莱霉素储备。

    “孤儿药”成本高需求少

    作为生殖细胞肿瘤的基础用药，国产价格不过几十元一支的平阳霉素缘何成了“孤儿药”？

    一家生产平阳霉素的厂家说，恶性生殖细胞瘤的发病率仅有万分之几，属于罕见病。平阳霉素虽能有效治疗这类疾病，但可用范围狭窄，且研发成本高。

    厂家举了个例子，青霉素能治疗感冒，同样还能消炎、抗感染，用途广泛。平阳霉素除了治疗生殖细胞肿瘤，对大部分肿瘤治疗则不是必需药品。加之生殖细胞肿瘤本身就是罕见病，这就决定了平阳霉素不会有太大的临床用量。

    无独有偶，今年8月，网名“泽之老万”的北京协和医院妇产科专家万希润在微博上发文称，放线菌素D断货已导致数十位患者无药可用。放线菌素D是小众的化疗药，即便多次提价，一支也不足20元，每个患者一个疗程的使用量不超过12支。低价加上低使用量，厂商几无利润可言，极大挫伤了生产积极性。

    一面是少得可怜的市场需求，一面是居高不下的研发成本，商业利益面前，许多药企纷纷选择放弃平阳霉素、放线菌素D等“孤儿药”。安徽省物价农产品和医药价格处相关负责人坦言，通常物价部门会对价格涨得过高的药价进行约束，而对这类多年未涨的药物，物价部门也没太好的办法。

    求解罕见病缺药

    “孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。

    近年来，平阳霉素之外，也出现过其它一些低价药品短缺的情况，如鱼精蛋白、黄连素、甘草片等，还有因原料紧张而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

    此前接受媒体采访时，全国合理用药监测办公室专家孙忠实表示，在统计的短限药物品种当中，一大半药品的单位剂量价格都没超过30元，很多药品单位剂量价格只要10元钱。“这就需要国家政策的扶持，包括倾向性补助，税费减免。这样才能够保证短限品种或者是低价格品种的市场供应。”
安徽12岁女孩小雪，罹患卵巢恶性生殖细胞肿瘤。但救命药平阳霉素的生产厂家纷纷宣告停产。主治医生只好微博寻药，几经周折终于初步满足了治疗需要。 罕见病用药市场需求小、研发成本高，药企几无利润可言，缺乏生产动力。专家建议，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。


    安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰对此深有感触：“‘孤儿药’平时用量不大，但很多时候是‘救命药’。”她认为相关部门应尽快出台针对“孤儿药”的政策，要么彻底放开市场，让药企有利可图；要么指定部分厂商生产，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。同时，对非常必要的“孤儿药”应建立国家储备体制和报警机制。   

    实际上，类似的保障措施各地正在尝试。2014年，全国人大常委会委员、全国人大财经委副主任委员乌日图建议，在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。

    今年4月，江苏省卫生计生委汇总分析省内监测上报的短缺药品信息，将破伤风抗毒素等17种一类短缺药品列入该省短缺药品目录，在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备，以保障有效供应。

    专家称，“孤儿药”短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。“这需要一套长效机制去保障，不能每每遇到罕见病就寄望于以‘冰桶挑战’这样的噱头来救人吧？”

ravenhigh

不是不妨，是国家必须担起这个义务，问题是，这种做法是过时的社会主义思路，不符合市场导向的改革思路。

hhp

还有盐酸哌甲酯片（利他林），治疗发作性睡病的特效药，之前苏州第一制药还生产，一盒才14元，现在只能买进口的专注达了，价格要328，贵了25倍。
呼吁国家储备，鼓励国产化，本来患病就很痛苦了，现在还要买高价进口药，而且不能报销，更是让患者及家庭雪上加霜。
希望能通过咱们的蒲公英论坛呼吁让政府真正为老百姓医疗谋福利，从政策上给予已经上市的廉价国产药生产厂家恢复生产，保障正常供应。
不管有没有人赞同，我还是要不断呼吁。

月奴

卫生部、药监局应该承担起这些职责。

gabfghy990205

所见略同

syhorchid

建立良好机制，从根源上解决问题。

自由几何

唉，社会的悲哀！！！小时候那些便宜好用的药都快要被淘汰了  唉！！！