小奕说药 | 近期发布ICH指南对CMC和药品开发的影响解析

奕安济世生物药 · 发表于 2024-3-25 13:48:16

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随着美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部在共同筹备一场关键的区域公开会议，制药行业正处于热议之中。这次会议作为2024年6月人用药品注册技术要求国际协调理事会（ICH）两年一度大会的前奏，为利益相关者提供了一个至关重要的平台，以便深入了解并就重要的ICH指南提出意见。来自FDA、加拿大卫生部、美国药品研究与制造企业协会(PhRMA)和美国全球生物技术工业组织(BIO)的专家将讨论在ICH指南中取得的重要里程碑，重点关注分析验证、生物技术中的病毒安全性等问题。本文将深入探讨这些指南的核心内容及其对行业的影响。

一、ICH背景

国际人用药品注册技术要求协调会（ICH）在药品监管协调中发挥着基础性重要作用。通过弥合不同监管体系之间的差异，ICH指南简化了药品开发流程，确保全球范围内的药品安全、质量和有效。这种协调对于促进全球药品获取和推动制药行业创新至关重要。

二、接近或达到关键里程碑的ICH指南

2.1 Q2(R2)/Q14 - 分析验证与方法开发

Q2(R1)的修订是一个重要里程碑。它涵盖了现代分析技术和分析方法开发的结构化方法。这一指南对于确保分析数据的可靠性至关重要，是药品开发和监管申报的基础。

Q2(R1)指南的修订版合并了Q14的内容，标志着分析验证与方法开发领域的重大进步。该指南现在整合了更精确、高效且能够处理复杂数据集的现代分析技术。例如，使用高效液相色谱（HPLC）和质谱（MS）分析新型药物实体，相比传统方法能提供更高的灵敏度和特异性。

行业影响

增强可靠性：制药公司可以期待更加稳健可靠的分析方法，从而对其产品质量拥有更高信心。

法规符合性：该指南确保公司更好地满足严格的监管标准，降低在药品审批过程中出现不合规的风险。

加速药品研发：采用先进的分析技术可以提供更准确及时的数据，从而加快决策过程，加速药品研发。

2.2 Q5(R2) - 病毒安全性评估

该指南涉及源自人类或动物细胞系的生物技术产品的安全性。随着生物技术方法的快速发展，确保病毒安全性至关重要。此次更新体现了行业对快速发展的生物技术领域患者安全的承诺。

更新后的Q5(R2)指南聚焦源自人类或动物细胞系的生物技术产品中的病毒安全性。鉴于生物技术的快速发展，病毒污染的潜在风险增加。该指南确保生物技术产品无有害病毒，这对于考虑这类产品性质敏感及其给药途径而言至关重要。

行业影响

提升患者安全性：公司必须实施更为严格的检测和纯化方法以确保病毒安全性，这直接有助于保障患者安全。

加大生物技术产品审查力度：在开发和生产阶段将更加注重全面的病毒测试，可能导致开发周期延长，但能确保产品更安全。

采用新技术：企业可能需要投资于尖端的病毒检测和去除技术，虽然成本较高，但对于保持合规性和确保产品安全性至关重要。

2.3 Q9(R1) - 质量风险管理

Q9指南的修订将强化制药行业的风险管理框架。它强调在整个产品生命周期中系统识别、分析和控制风险的方法。这对于维持产品质量和保护公众健康至关重要。

Q9指南的修订突出强调了质量风险管理的系统化方法。其目标是在整个产品生命周期内识别、分析和控制风险。考虑到当今药品和工艺的复杂性和多样性，这种全面的方法对于确保产品质量和患者安全至关重要。

行业影响

积极的风险管理：公司需要在产品生命周期早期采取更积极的态度来识别和减轻风险，这可能导致临床试验开展方式或生产工艺设计发生变化。

增强文件记录与透明度：将更需要对风险管理活动进行详细记录，从而提高开发和制造过程中透明度和可追溯性。

质量管理文化转变：组织需要培养一种质量管理是每个流程不可或缺的一部分的质量文化，这需要在风险管理实践方面进行培训和持续改进。

这些ICH指南的发展是对制药行业动态性和复杂性的一种响应。它们要求公司在药品开发、安全性评估和质量管理方面改变方法。通过遵循这些指南，行业不仅能确保合规，而且极大地促进了公众健康和安全。采纳这些指南不仅是监管要求，也是追求卓越并在高度竞争和快速发展的市场中脱颖而出的战略必要条件。

三、ICH细胞与基因疗法思考性文件

ICH还在关注蓬勃发展的细胞与基因疗法领域。这份思考性文件有望提供战略框架，解决这些创新疗法的独特挑战和监管考量。这是确保监管步伐紧跟科学进步的一个步骤。

四、未来的指南：药品流行病学研究中的安全性数据管理和实际数据

预计发布的关于上市后安全性数据管理和利用实际数据进行安全性评估的指南标志着向更为动态和全面的药物警戒实践转变。这些指南将为快速报告制定标准，并为设计和分析基于实际数据的药品流行病学研究提供原则。

五、动态监管环境

随着本次ICH两年一度的大会的临近，显然制药监管环境正在迅速演变。这些即将出台的指南和讨论反映了主动应对药品开发和安全方面当代挑战的做法。对于制药行业的利益相关者来说，了解这些发展动态对于合规以及推进公共健康目标至关重要。

六、问答环节

公开会议将包含问答环节，为利益相关者提供一个宝贵的机会澄清疑问并获得更深入的理解。参与此类对话不仅有益而且对于与全球监管标准接轨及塑造制药开发的未来至关重要。

针对即将出台的ICH指南，在公开问答中提出引发深思的问题，无疑可以激发深度讨论和批判性分析。以下是一些可能被提出的问题：

Q2(R2)/Q14 - 分析验证与方法开发

在Q2(R2)/Q14指南中融入现代分析技术将如何影响药品开发过程的成本效益和时间效率？对于需要按照修订版指南采用先进分析技术的中小企业（SMEs），应如何给予支持？由于先进的分析设备和培训成本高昂，修订后的指南是否可能为制药行业新进入者设置壁垒？

Q5(R2) - 病毒安全性评估

更新后的Q5(R2)指南将如何改变生物技术产品（尤其是基因疗法和细胞疗法）当前的病毒安全性评估策略？企业在实施严格的病毒安全测试和纯化方法时面临哪些挑战，又该如何缓解？对病毒安全性的高度关注是否会无意中减慢某些地区生物技术产品的创新速度或上市进程？

Q9(R1) - 质量风险管理

Q9的修订对全球质量风险管理实践的协调统一有何影响，特别是在具有不同监管环境的地区？企业如何平衡严谨的质量风险管理需求以加速药品开发和市场准入？在营造重视质量风险管理的企业文化方面可能存在哪些潜在挑战，又该如何有效应对？

一般性问题

FDA和加拿大卫生部等监管机构如何确保新版ICH指南在全球不同国家和地区实施的一致性？患者倡导团体和医疗服务提供者在塑造和响应这些新指南方面扮演何种角色？在全球COVID-19大流行背景下，我们学到了哪些经验教训，可能会对这些ICH指南的实施和有效性产生影响？

这些问题旨在让利益相关方围绕新版ICH指南在制药行业的实际影响、挑战和战略考量展开有意义的讨论。

七、更新信息

截至2024年1月发布本文时，关于计划于2024年6月举行的ICH两年一度大会的具体议程尚未公布。然而，根据此类会议的一般性质，我们可以预测可能会涉及的主题和讨论内容，通常来说此类会议会关注以下几个关键领域：

当前ICH指南进展的更新：大会可能讨论正在进行的ICH指南项目的进展，包括处于开发、咨询或最终确定阶段的指南更新。

新指南提案介绍：可能会引入新的指南提案，涵盖药品开发、监管审批及上市后监测等一系列相关主题。

协调统一工作：会议通常会讨论如何进一步协调不同地区（如欧洲、美国、日本等）的监管要求，这包括关于药品批准、安全监控和质量控制标准对齐的讨论。

新兴技术和创新：大会可能探讨如何将制药行业中新兴技术和创新纳入监管框架，如数字健康、个性化医疗以及先进治疗药物制品（ATMPs）等相关议题。

利益相关方参与：会议还可能包含关于如何加强与各方利益相关者的互动讨论，包括行业、监管机构、医疗卫生专业人员和患者团体。

反馈与审查环节：大会通常设有对近期实施的指南进行反馈审查的环节，并基于实际应用经验讨论潜在的修订或更新。

致谢

我们要对本文的原作者表示感谢，感谢他就这个话题提供了宝贵的见解和信息。

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