FDA关于真实世界数据和真实世界证据的最终指南

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美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《关于使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持药物和生物制品监管决策的最终指南》。

该指南旨在加速医疗产品的开发，并更快、更高效地将创新产品推向患者。作为RWE计划的一部分，FDA发布此指南来帮助支持已获批药物的新适应症的批准，或帮助支持批准后的研究要求。此外，该指南阐明了该机构对申办者在临床研究中使用RWD支持药物的安全性或有效性的预期。根据该指南，

干预研究（即临床试验）是指将参与者（健康志愿者或患有所研究状况或疾病的志愿者）根据研究方案分配给一个或多个干预措施，以评估这些干预措施对后续健康相关结果的影响。实际应用RWD在干预研究中的潜在用途包括确定随机对照试验的潜在参与者（或确定终点或结果），或在外部对照试验中作为比较组。

非干预研究是一种类型的研究，其中患者在常规医疗实践中接受感兴趣的已上市药物，而不根据方案被分配到干预措施中（例如观察队列研究、病例对照研究）。

该文件概述了该机构对干预式（观察性）研究的一般期望。在这些研究中，可以分析RWD的各种来源，包括注册表、电子健康记录（EHR）和医疗索赔数据。

访问RWD和源数据

FDA对RWD和RWE的定义如下：

RWD是从各种来源定期收集的与患者健康状况和/或医疗服务交付有关的数据。

RWE是根据对RWD的分析得出的有关医疗产品使用潜在的益处或风险的临床证据。

如果某些RWD归其他实体所有并受其控制，申办者应与这些实体签订协议，以确保向FDA提供相关的患者级数据，并且用于验证RWD的源数据可供检查（包括原始记录中的所有信息以及用于重建和评估临床研究的临床发现、观察或其他活动的认证副本）。此外，申办者应确保提交给FDA的RWD和相关编程代码和算法是文档化、注释良好和完整的，这样FDA就可以使用相同的数据集和分析方法复制研究分析。此外，申办者用于管理数据和生成所需记录的电子系统应符合第21卷第11部分（参见FDA的草案指南《临床研究中的电子系统、电子记录和电子签名：问题与解答》）。

申办者责任

将非干预性研究提交给监管机构进行审查的申办者应对与研究设计、实施（包括数据分析）和监督研究相关的所有活动负责。这些活动应包括：

选择合格的研究人员来执行与研究相关的活动，并确认研究人员具备执行其在研究中角色所需的技能和信息

确保研究按照最终方案和统计分析计划（SAP）进行，并记录任何偏差

保持和保留充足的研究记录

确保FDA可以访问和验证相关记录

确保适当的研究监督

申办者将保留并根据要求向机构提供参与研究设计或执行的任何研究人员的日志（即研究人员的姓名和所属单位，对所扮演的角色或进行的活动的描述，符合教育、培训和经验要求以执行拟议研究角色的资格）。如果申办者委托第三方（例如，数据服务提供商或CRO）执行某些与研究相关的任务，申办者应记录组织执行任务的角色和责任。这些文件应根据FDA的要求提供给FDA。除非申办者已将其责任转给了CRO，否则申办者仍对所有与研究相关的活动负责。

yuanzhi780617

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xqliu

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AaronNie

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