基因治疗是个啥？

姣妹崽

基因疗法是一种通过改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术，基因治疗产品被研究用于治疗癌症、遗传疾病、传染病等疾病。

其作用机制主要有：

• 健康的基因替换致病基因
• 致病基因失活
• 将新的或改良过的基因引入体内以帮助治疗疾病
  

产品类别包括：

• 质粒DNA：环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因带入人类细胞。
• 病毒载体：病毒具有将遗传物质传递到细胞中的天然能力，因此一些基因治疗产品是由病毒衍生而来的。一旦病毒被改造去除了它们引起传染性疾病的能力，这些被改造的病毒就可以作为载体(载体)，将治疗基因携带到人类细胞中。
• 细菌载体：可以对细菌进行修饰，以防止它们引起传染病，然后将细菌作为载体，将治疗基因携带到人体组织中。
• 人类基因编辑技术：基因编辑的目标是破坏有害基因或修复突变基因。
• 患者源性细胞基因治疗产品：从患者体内取出细胞，进行基因改造(通常使用病毒载体)，然后返回患者体内。——细胞治疗
  

按照治疗方式，基因治疗可分为2类：

• 体内基因治疗：直接向血液或者目标器官中注射携带所需基因的载体。
• 体外基因治疗：把患者的细胞从体内移出，通过在体外对于细胞进行基因改造，重新输入至患者的体内。
  

源自：FDA官网  https://www.fda.gov/vaccines-blo ... s/what-gene-therapy

你的~怡宝

👍学习学习，请问体内的基因治疗有哪些，目前国内有这个治疗方法么

姣妹崽

你的~怡宝 发表于 2023-3-20 14:50
👍学习学习，请问体内的基因治疗有哪些，目前国内有这个治疗方法么

体外基因治疗，可以狭义的理解为，经基因修饰的细胞治疗产品。
我们日常说的基因治疗产品多半都是体内基因治疗，比如AAV产品，近年来火爆的小分子核酸药物等，都属于体内基因治疗产品。全球首个基因治疗产品“今又生”了解一下

你的~怡宝

姣妹崽 发表于 2023-3-20 15:12
体外基因治疗，可以狭义的理解为，经基因修饰的细胞治疗产品。
我们日常说的基因治疗产品多半都是体内基 ...

非常感谢解惑，目前只了解了细胞治疗产品，体内这块我在了解下

xqliu

学习了，谢谢提供分享。

唐e3phf8pp

哈哈，不知道对不对