2021年度盘点：FDA批准的50款新药

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2021年度盘点：FDA批准的5款新药

​自 2019 年 12 月第一例新冠确诊以来，全球疫情形势反反复复，到目前为止依然不容乐观。但药物研发的脚步不会停止，在这严峻的形式下不断有新冠疫苗、中和抗体以及口服药物上市。今天，我们就来盘点一下 2021 年度中获 FDA 批准的新药都有哪些吧！

2021 年共有 50 款新药获批上市，与历年相比处于较高水平。肿瘤依然是新药开发最热门的领域，但越来越多罕见病也迎来了新的治疗方案。获批上市的 50 款新药，有 26 款产品曾获 “孤儿药” 资格认定。

历年获FDA批准药物数量

今年，多款 “first-in-class” 疗法获批，例如诺华的长效降脂 siRNA 疗法 Leqvio，安进/阿斯利康 TSLP 抑制剂 Tezspire，以及渤健的阿尔茨海默病疗法 Aduhelm。Aduhelm 虽然引起了诸多争议，但也让人们了解到 AD 是可以治疗的，以后可能会有更多相关研究。
之前小陶也介绍过 2021 年第二、三季度的新药哦，快点击传送门查看详情吧！

速递 |2021年第二季度FDA监管下脱颖而出的药物

速递 |2021年第三季度FDA监管下脱颖而出的药物

接下来带大家了解一下最新获批的十款新药，末尾还有 2021 年度获 FDA 批准新药的信息列表归纳，千万不能错过~

01、Tavneos（Avacopan）

抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA) 相关性血管炎是一种自身免疫介导的炎性疾病。治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，有些病情严重的患者可能需要大剂量的激素或丙种球蛋白的冲击治疗。ANCA 相关性血管炎的死亡率和致残率很高，5 年的存活率仅为76%。FDA 已于 2021 年 10 月 7 日批准 Avacopan治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关性血管炎患者。这也是 FDA 批准的首个口服补体 C5a 受体抑制剂。

02、Scemblix（Asciminib）

Asciminib 是一款特异性靶向 BCR-ABL1 蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）的抑制剂，可将 BCR-ABL1 锁定为非活性构象。用于治疗先前已接受过至少 2 种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。疗效比辉瑞的 Bosulif 更优秀，已于 2021 年 10 月 29 日获 FDA 批准。

03、BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b-njft）

此药是一种创新的单糖基（PEG）化长效干扰素，在骨髓真性红细胞增多症 (PV) 中表现出细胞效应。持续 7.5 年的临床数据显示，BESREMi 具有深度、持久的控制血细胞数量的能力，可在 PV 病程的任何时候使用，以支持治疗目标。这是美国 FDA 批准的第一种治疗 PV 的药物，无论患者有无治疗史均可使用。此外，BESREMi 也是第一种专门批准用于治疗 PV 的干扰素疗法。但需要注意的是，BESREMi 有严重疾病风险的黑框警告，包括神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染疾病加重。

04、Voxzogo（Vosoritide）

Vosoritide 是首款获得 FDA 批准用于治疗软骨发育不全的儿科药物，可从根本病因上治疗 5 岁及以上伴有开放性生长板的软骨发育不全的儿童患者，促进其线性生长。此前，Vosoritide 还获得 FDA 授予的孤儿药和优先审评的资格认定。

05、Livtencity（Maribavir）

Maribavir 是唯一一种靶向并抑制 UL97 蛋白激酶及其天然底物的 CMV 抗病毒药物，具有抑制 CMV 病毒复制的创新机制。与已有疗法相比，Maribavir 作为一线疗法预防 CMV 复发时，具有更高的安全性；在治疗耐药或难治性 CMV 感染时，Maribavir  可达到 66.7% 的缓解率，并已在欧洲和美国获孤儿药资格。2021年1月，Maribavir 在中国被纳入突破性治疗品种。此外，FDA 授予其突破性疗法认定，治疗移植患者巨细胞病毒感染。

06、Cytalux（Pafolacianine）

Pafolacianine 钠注射液是第一种靶向荧光成像剂。这种成像剂静脉注射 1 小时后，可与叶酸受体（在大多数上皮性卵巢癌中过度表达）结合，在术中，卵巢肿瘤被近红外光照射会发亮，为手术切除提供更准确的肿瘤检测。2021年11月29日，FDA 批准了Pafolacianine 钠注射液（Cytalux）作为成年卵巢癌患者术中识别恶性病变的辅助手段。

07、Tezspire（Tezepelumab）

Tezepelumab 是治疗严重哮喘的首创生物制剂，通过靶向胸腺基质淋巴细胞生成素 (TSLP)，在炎症级联反应的顶端起作用。它是首个在第 2 和第 3 期临床试验中持续显著减少哮喘恶化的生物制剂，其中包括广泛的严重哮喘患者。该药是在其批准的标签内没有表型（嗜酸性粒细胞或过敏性）或生物标志物限制的重度哮喘生物制剂。

08、Vyvgart（Efgartigimod alfa-fcab）

Vyvgart 是一款靶向 FcRn 的 “first-in-class” 疗法，FcRn 受体的作用是防止 IgG 的降解，因此通过防止 IgG 与 FcRn 的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的 IgG 抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。来自关键 3 期 ADAPT 试验的结果显示，Vyvgart 治疗可显著改善 gMG 患者的力量和生活质量。

09、Leqvio（Inclisiran）

该药是第一个也是唯一一个用于降低 LDL-C（坏胆固醇）的小干扰RNA（siRNA）疗法，能持续有效降低 LDL-C 水平，可用于动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)、杂合子型家族性高胆固醇血症 (HeFH) 等疾病患者，这些疾病是造成心梗、卒中的主要因素，并可能导致死亡。Inclisiran 可与编码 PCSK9 蛋白的 mRNA 结合，通过 RNA 干扰作用降低 mRNA 的水平、阻止肝脏产生 PCSK9 蛋白，从而增强肝脏从血液中清除 LDL-C 的能力，实现降低 LDL-C 水平的目的。
目前，虽然已有多款 PCSK9 抑制剂获 FDA 批准，但 Inclisiran 的优势在于：首次注射后，患者只需每年接受 2 次皮下注射就可控制胆固醇水平，患者多了一种非常便捷的治疗选择。

10、Adbry（Tralokinumab-ldrm）

Adbry（tralokinumab）用于治疗 18 岁或以上、疾病无法通过局部处方疗法充分控制或治疗的中重度特应性皮炎成人患者。是美国 FDA 批准的首款能够特异性结合并抑制 IL-13 细胞因子的生物制品。它能够阻断 IL-13 与 IL-13Rα1、IL-13Rα2的结合。

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附表：2021年FDA批准药物

数据来源

1.Novel Drug Approvals for 2021