2020年上半年FDA已批新药亮点分析

nicolechan

根据FDA官方报道，笔者梳理了2020年FDA上半年批准上市的新药，供参考。2020年1-6月，FDA共批准NDA/BLA申请70个，其中11个BLA，59个NDA，按月分布如下图1，相比2019年上半年的59个新药（其中12个BLA），增加了18.6%。

上半年获批的59个NDA新药中，详细分类见下图2。



亮点一：孤儿药大行其道 上半年获批的70个新药中，有23个获孤儿药指定，其中4个BLA，19个NDA。   

亮点二：优先评审和优先审查凭证 NDA新药中有18个获得优先评审。BLA新药Phesgo在FDA目标日期前约四个月获批。 Astrazeneca LP公司凭借Koselugo获得一张罕见儿科病优先审查凭证。  

亮点三：小型研发企业申报新分子实体药势头强劲，大型制药企业在申报生物制剂方面仍有优势 21个新分子实体出自以下20家企业：Acacia、Amivas、Astrazeneca阿斯利康、AvidRadiopharms（礼来子公司）、Biohaven、BlueprintMedicines、Braintree Labs、Celgene、Deciphera、Epizyme、EsperionTherapeutics、Incyte、LaJolla Pharma、Loxo Oncology、Neurocrine、Novartis诺华、PharmaMar、RecordatiRare、SeattleGenetics、Zionexa。 11个生物制剂分别出自Horizon、Lundbeck灵北、Sanofi赛诺菲，CisBio、Immunomedics、JanssenBiotech杨森生物、Hospira赫升瑞（辉瑞子公司）、Mylan迈兰、VielaBio、Lilly礼来、Genentech基因泰克（罗氏子公司）。  

亮点四：同品种注册申报竞争激烈 1、Artesunate，注射用青蒿琥酯，该药出现两家企业同时申报获批的情况，该药满足FD&CAct, 21 U.S.C. §§ 360aa-360dd孤儿药条款中的孤儿药专营权（七年，并可叠加儿科药物专营权）阻止了对同一适应症或同一用途的同一药物的任何其他申请的批准。所以5月26日获批的Amivas公司产品被授予孤儿药专营权，5月29日获暂时性批准的LaJolla Pharma公司产品可能无法根据FD&C法案第505条规定最终获得上市批准，除非期限届满。 2、Pemfexy（EaglePharms公司）和Pemetrexed（DrReddys Labs公司）同为礼来公司品牌药物力比泰Alimta（注射用培美曲塞二钠）的替代药物，同获暂时性批准，因为专利保护期问题，Pemetrexed在专利号7,772,209到期之前（目前为2022年5月24日），不得授予最终批准。而Eagle Pharms公司于2019年12月13日，和礼来达成和解协议后，FDA将暂时批准转为最终批准，允许Pemfexy于2022年2月1日受限上市，于2022年4月1日不受限上市。   

亮点五：新给药平台助力新药研发 1、两个获批BLA：杨森的DarzalexFaspro、基因泰克的Phesgo都采用了HalozymeTherapeutics公司基于重组人透明质酸酶开发的药物递送技术ENHANZE®，利用专利重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20），在皮下（SC）空间局部降解透明质酸（HA），增加联合用药疗法的分散性和吸收性，将以往长达数小时的静脉给药变为3-8分钟的皮下给药，极大节约了患者和医护人员的时间精力和住院花费。 2、以色列制药公司UrogenPharma获批的新剂型Jelmyto(丝裂霉素凝胶)运用其专有的缓释RTGel™，该凝胶具反向热胶凝特性，低温时为液体，凝胶点约为19℃，人体温度下凝结，在低温下通过导管注入体内后，体温令液体转变为凝胶，使得靶组织可以长时间暴露于药物作用下。


补充内容 (2020-7-6 12:55):
-------文章转自《科志康医药》微信号

yuanzhi780617

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