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(1)2012年,孤儿药市场增加7.1%,达到830亿美元;专利药市场下降2.1%,仅有6450亿美元。
(2)2012年FDA批准的43个新药中,孤儿药有15个。
(3)2012年最畅销的孤儿药是Roche的利妥昔单抗(Rituximab),1997年作为孤儿药获批用于治疗非霍奇金淋巴瘤。
(4)2012年上市的最具市场前景的孤儿药是Kyprolis,预计2017年美国销售额达8.97亿美元。
(5)到2018年,孤儿药市场将增加至1270亿美元,占处方药市场的15.9%。
(6)Top 10孤儿药III期临床平均受试者数为592人,非孤儿药为8614人。
(7)由于III期临床花费上的差异,孤儿药的投资回报率为10.3倍,而非孤儿药的投资回报率为6倍。
(8)Novartis在未来几年仍将统治孤儿药市场,预计2018年销售额达118亿美元。Roche以90亿美元屈居第二,Celgene以49亿美元排名第三。
Ref: EvaluatePharma's Orphan Drug Report 2013
备注:“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
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