连药监都用AI了？

沁人绿茶.

撰稿 | Paul
来自 | 蒲公英Ouryao

5月8日，美国FDA发布新闻稿宣布，将在6月30日前在全FDA范围内部署生成式人工智能（AI）辅助科学审评系统。

FDA局长马卡里（Martin Makary）指出，这一决策源自新完成的AI审评试点，其结果令他“非常震撼”，可让审评专家摆脱历史上大量“非生产性”的重复性工作，从而加速新疗法的审评速度。

官宣还提到，新AI工具可以让审评工作在几分钟内完成过去需要三天的任务，极大提高工作效率。业内报道称，FDA此举将显著提升审评效率，助力更快地将创新药物推向市场。

背景与计划概述

近期，FDA一直致力于缩短新药上市周期。5月6日，美国医院协会（AHA）年会上，FDA局长马卡里质疑：“为何新药从研发到上市需要十多年？我们为何不能利用AI等先进技术进行现代化？”。

他透露，FDA刚完成首例AI辅助科学审评试点，并计划今夏将该模式在FDA内部推广，以缩短审批流程。马卡里对AI在加速糖尿病和某些癌症新疗法审批中的潜力持乐观态度。这一表态表明，FDA高层对利用AI技术提升审评效率寄予厚望。

FDA公布的AI审评计划主要涵盖以下几个要点：

时间表：FDA要求各中心在2025年6月30日前完成AI系统部署，实现全FDA应用。这意味着FDA将按照“野心勃勃”（aggressive）的时间表推进，较传统审评流程更为紧迫。

技术方案：生成式AI工具将协助科学审评人员自动化处理重复性任务和文本分析工作，以缩短审核时间。FDA新闻稿中提到，这些工具能将本需三天完成的审评任务缩短到几分钟，被称为“游戏规则改变者”（game-changer）。

平台建设：各中心将通过一个统一、安全的生成式AI平台对接内部数据系统，实现资源共享。报道显示，到6月底，所有中心都将运行在连接FDA内部数据平台的同一AI系统下，有助于保障数据安全并确保合规。

组织架构：FDA新任首席AI官Jeremy Walsh牵头该项目，前CDER商业信息化主管Sridhar Mantha协同负责实施。两人将主导项目执行，关注性能评估、用户反馈和系统可持续性等方面。Walsh此前曾负责联邦医疗健康技术项目部署，此番上任首席AI官旨在加速FDA内部的技术革新。

后续计划：完成基础部署后，FDA将继续扩充AI应用场景、改进功能，包括增强文档处理能力、优化用户界面，以及为各中心特定需求提供定制化输出。官宣还指出，FDA将收集用户反馈，并在今年6月公开项目进展，确保信息安全与政策合规的前提下逐步完善系统。

技术框架与执行路径

从技术角度看，FDA计划采用先进的生成式人工智能模型来辅助审评工作。这些AI工具类似大型语言模型（如GPT-4等），能够理解和摘要临床试验数据报告、医学文献及申报资料中的复杂信息，提高信息检索效率。媒体报道称，FDA已与OpenAI高层进行多轮会谈，共同讨论一个名为“cderGPT”（Center for Drug Evaluation and Research GPT）的项目，旨在将AI应用于药物评估。

据悉，该项目由首席AI官Walsh牵头推动，重点讨论利用先进模型辅助科学审查，但目前尚未签署正式合同。目前公告所指的AI平台将是内部开发或部署的通用系统，与FDA现有审评数据库和流程深度集成。部署完成后，AI系统可基于过往审评数据和文献，为审评专家提供智能摘要、自动校对、风险预测等功能，从而节省审评时间。

执行路径上，FDA要求各中心立即行动，力争6月底前完成全员培训和系统上线。到目标日，各中心将全线运行该AI平台，并进行初步评估。后续几个月内，FDA计划持续扩展AI工具的使用场景，改进系统功能，如增强文档整合能力和提供更个性化的报告等。FDA还承诺将定期公开项目进展，预计今年6月就会发布下一步实施情况。此外，FDA新闻稿中强调，AI应用必须严格遵守FDA政策和联邦法规，确保信息安全和合规。

数据治理与合规
鉴于AI工具将处理大量内部评审数据，数据治理和安全成为核心问题。

FDA计划将在受控的内部网络环境中运行AI系统，杜绝评审资料外泄。

公告指出，到6月底，所有中心都将在与内部数据系统对接的统一、安全平台上运行AI工具，这有助于防止敏感信息外泄并符合联邦数据保护要求。为此，FDA将采用多重防护措施，如严格的身份认证、访问控制和审计日志机制，确保对AI生成的每项输出都可追溯和验证。

FDA声明显示，AI系统是为了辅助专家，而非取代他们；它可以用于预测某些毒性和不良反应，进而增强监管严谨性，但最终审评判断仍掌握在人类手中。未来监管中，也将完善AI模型的验证流程，确保算法的公平性和透明度，以防范因偏差而产生的风险。

此次FDA推动审评AI化，对医药行业具有重要影响。

近年来，制药行业已广泛应用AI技术，从新药发现到临床研发、生产和营销等各环节均在利用智能工具提高效率。FDA此举意味着监管流程也将进入智能化阶段，企业有望借此获得更快的审批速度和更高的透明度。

然而，这种变革也带来新挑战：
审评人员如何验证AI输出的可靠性？
算法偏差可能导致错误结论；对于模型训练所用的数据隐私和知识产权如何保护？
监管机构如何确保AI在符合法规要求的前提下运行？

行业专家指出，完善的AI监管框架不仅要评估AI工具本身的安全性和有效性，还要关注数据隐私保护、算法透明度和责任归属等问题。各界呼吁在促进创新的同时，建立明确的审查标准与责任机制，确保AI赋能不会削弱审评质量。

全球视野：AI监管发展趋势
FDA的行动体现了全球范围内对AI技术监管的高度关注和快速响应。

在欧盟，近日欧洲药品管理局（EMA）2025–2028年工作计划专门强调了AI应用：计划2025年第二季度发布AI监管原则文件，第四季度与国际合作伙伴共同制定相关指导原则。与此同时，欧盟层面正在推进《人工智能法案》，未来可能对高风险医疗领域的AI系统设立严格要求。

英国方面，政府于2025年3月发布的“监管现代化行动计划”对AI监管提出总体思路，参照1月份出台的《AI机遇行动计划》内容，呼吁快速为前沿AI模型建立监管准则，并计划将英国AI安全研究所（AISI）转为法定机构。目前英国尚未出台专门的AI法规，但总体上采取“创新友好型”策略，以平衡效率和安全。

中国国家药监局也早在2019年就发布了辅助决策医疗器械软件的审评要点，并持续研究AI产品的分类和评价框架。

可以看出，各国均在从理论探讨走向实践应用，一方面探索AI技术带来的监管效益，另一方面加强对数据安全、算法可靠等方面的管控。未来，在国际协作下，AI有望成为全球药品审评效率提升的新驱动力，同时需要多方合作构建信任、安全的监管生态环境。

参考资料：FDA官方新闻稿、RAPS等媒体报道
https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3df85e7
https://www.raps.org/News-and-Ar ... -wide-for-reviews-i
https://www.fda.gov/about-fda/ce ... ce-drug-development
https://www.wired.com/story/openai-fda-doge-ai-drug-evaluation/
https://www.aha.org/news/headlin ... process-benefits-ai

鬼使神差

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