【BLA杯】我给CGT药物国产化研发提建议

华大基因-陈玉

生物制药是制药产业中的后起之秀，特别是细胞与基因治疗药物（CGT）的开发及产业化，因其开发过程复杂、技术难点多、人才短缺、转化应用的产业链不够成熟、用药价格高昂等原因，其发展进程相对比较缓慢。

为了能顺利完成上市注册申报，就CGT药物研发过程，提几点建议。

（1）对产品（成分、含量、功效、使用等）、工艺（CQA、CPP、工艺流程、检验方法、稳定性考察等）、系统（设施设备、物料供应商、厂房环境、人员等）本身的全面理解，保证充足的人力物力，把困难的工作做在前面，务必做好系统影响性评估（SIA）和系统风险评估（SRA）。

（2）充分了解注册申报政策，申报所需要的文件和材料、具体章节内容，制定申报计划，准备文件资料清单，并定期对该计划进行审查和更新。

（3）注重供应商资料（合同、协议、审计报告等）、各类设计、研究、考察方案及执行报告、试验记录、批记录的撰写、审核和收集。

（4）提高研发人员GMP意识，按研发阶段进行区别化质量管理，以试验记录为例，在研发预实验阶段，以项目区分，将试验数据记录在试验记录本上；在小试和中式阶段，CPP已经确定，填写记录模板；正式生产阶段，填写批生产记录。

生物制药的国产化进程，与化药无异，基本上是从无到有，从引进仿制药开始，发展到自主研发创新药物，乃至现在兴起医药产业出海。在发展的进程中，人才队伍不断壮大、科研支撑不断加强、产业基础日益厚实、供应链日益完善，以及制药和药品法规的日渐健全，体现出医药产业的国产化是必然趋势，我们要有信心，此外，我国还加入国际性的药物协会，共同制定行业标准，为更进一步的发展铺平了道路。

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学习了，谢谢提供分享。