自身免疫性血液疾病新疗法？

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据第2022年12月11日于新奥尔良举行的第64届美国血液年会（ASH）展示的最新数据，一种正在研究用于治疗慢性原发性免疫血小板减少症（ITP）的药物——Efgartigimod 可显著改善患者的血小板计数。

图源：PIXABAY

在免疫性血小板减少症 （ITP） 中，免疫球蛋白 G （IgG） 血小板自身抗体可加速血小板清除并损害血小板生成。IgG稳态由新生儿Fc受体（FcRn）调节。Efgartigimod（EFG）是一种人IgG1 Fc片段，是FcRn的天然配体，经过工程设计，以高亲和力与FcRn竞争性结合，并防止内源性IgG的循环，但不能防止白蛋白的回收，从而降低IgG水平，包括IgG自身抗体水平。

Efgartigimod具有新的作用机制。它可降低 IgG 水平，同时不影响重要的免疫系统成分，如淋巴细胞、IgG 产生或身体的先天免疫系统。在ADVANCE IV试验中，与安慰剂相比，接受Efgartigimod治疗的患者有明显的血小板数改善，约50%的患者血小板计数翻了一番。

该药物的下一步研究正在同时进行中——皮下给药，皮下研究的结果预计将在2023年下半年公布。让我们一起期待吧~

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本文不提供任何医疗相关建议，如有需要请及时前往医院就诊。

来源：Results of a Phase 3, Multicenter, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Randomized Clinical Trial (ADVANCE IV)

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