基因治疗：没有让人绝望的探索

毒手药王邓智先

基因治疗：没有让人绝望的探索



基因治疗至少有30多年历史。目前只有中国有产品获准上市，欧洲即将有产品上市。这是历史性的突破。

    基因治疗实现产业化的路径十分漫长和曲折。如果没有企业家的坚持，没有投资者的耐心，基因治疗领域可能很难走到今天。

    任何新生事物和革命性的研发成果，都必须经历非常艰辛的产业化过程。在生物技术领域，无论是基因治疗、干细胞或RNA干扰，都曾经历令人兴奋的快速进展和突破，但在大规模临床试验中，先后遇到许多困难、挫折和挑战。最大的障碍是EMA和FDA没有批准这类产品的先例，过往的痛苦经历和教训让药物监管当局非常谨慎，审查十分严格。除了临床伦理的门槛要过，最艰难的是必须要有足够的临床数据证明基因治疗药物的安全性和临床疗效。

    FDA在基因治疗药物的审批上还是比较务实，对于难治型罕见病和疑难绝症，还是比较通融和灵活，这就给基因治疗公司较大的空间。只要专注于取得临床数据，在安全前提下，FDA总会考虑给予其可批准的机会。

    投资者不像当初那么冲动，他们只会对有良好临床数据的公司进行长期投资，不会被概念所忽悠。好在基因治疗的药物正在逐渐显示其奇特的疗效，尽管只是个案，但积少成多，总会在某些领域获得突破。

    从来没有让人绝望的探索。对于从事基因治疗的企业家和创业者们而言，谁有意志坚持下去，并不断创新和探索，谁就会笑到最后。

    保守估计，目前基因治疗在研项目或进入临床小规模试验的项目有几十项，虽然比鼎盛期的几百项少很多，但质量和成功率提高很多。新一轮的投资热会随新药上市再度热起来，大型药企业会积极寻求晚期成熟项目的合作机会。过去不碰孤儿药的企业，如今也会认真考虑这方面的合作开发机会。

    创新研发未必一定只针对重磅药，能解决医学临床上的难题和迫切需求的基因治疗药物会再度受到业内的极大关注。

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