儿童用药市场成临床试验遗忘的角落

毒手药王邓智先

儿童用药市场成临床试验遗忘的角落




一项新的研究发现，针对儿童药物的安全性和有效性所开展的临床试验相对较少。在一些疾病治疗领域，虽然儿童在患者群中占据了较大比例，但针对儿童的临床试验仍然不足。

    招募难题

    大多数药物临床试验没有将儿童和青少年包括在内，这在很早以前就为人所知。目前在市场上销售的许多药物并没有被专门批准用来治疗儿童。

    由此，在行医实践中，医生们往往要从针对成年人的研究中“推断”出相关结论，并试着将这些结论应用于儿童。医生们会通过采用较低的剂量，让儿童使用成年人的药物。

    这项新研究的首席研究员佛罗伦萨·伯杰奥斯（FlorenceT.Bourgeois）指出，儿童并不是“小大人”。他们吸收消化药物的情况与成年人不同，他们正在发育的身体也会作出不同反应。

    长期以来，要开展儿科临床试验并不容易。身为哈佛大学医学院和波士顿儿童医院助理教授的伯杰奥斯解释说，其中的问题是，让儿童使用未经过试验的药物涉及伦理道德，儿童受试者很难招募，家长和医生对让儿童参加临床试验犹豫不决。

    立法改善状况

    至于市场推力，制药公司并没有太大动力去开展儿科新药试验工作，因为大多数疾病在儿童中间并不常见。

    伯杰奥斯查看了在2006~2011年所做的2400多项临床试验。在富裕国家，试验多集中在哮喘、偏头痛、精神分裂症、躁郁症和抑郁症。在低收入国家，它们包括疟疾、腹泻和肺部感染等疾病。

    新的研究发现，总的来说，只有12%的试验重点关注的是儿童和青少年。然而，在这些试验所研究的疾病中，儿童在患者群中却占了60%的比例。

    伯杰奥斯表示，与儿童受到这些疾病困扰相比，他们在临床试验中缺乏代表性。她指出，虽然近年来通过了有关法律，鼓励制药公司开展更多儿科试验，但情况并没有得到改善。

    在美国，如果制药公司在FDA的要求下，对一只药物用于儿童的治疗效果进行研究，它们可以延长该药的销售权。FDA也有权要求制药公司对某些药物开展儿科研究。“但这种立法还不够。”伯杰奥斯说。

    FDA表示，需要更多时间对这项研究进行审查。

    非商业性渠道

    FDA发言人表示，FDA的首要任务之一是让儿科医生和家长们获得的药物试验和研究信息（当被用来治疗儿童时）要与药物被用来治疗成年人时所需要的相关信息一样多。

    美国国会已经通过立法，促进针对儿童的研究工作。立法鼓励制药公司开展儿科研究，如果某种疾病也在儿童中发生，那么，制药公司必须对其开发的供成年人使用的产品进行相应研究。

    在伯杰奥斯看来，仅有这些还远远不够，有关方面还需要做更多工作，才能既鼓励制药公司开展更多试验，还能鼓励由非商业性渠道资助的研究项目。在这项新的研究所涉及到的2400多项临床试验中，儿科试验更有可能得到政府或非赢利组织的资助。研究发现，59%的儿科试验得到政府或非赢利组织的资助，而针对成年人的试验这一比例仅为35%。

    当儿童患上慢性疾病时，其使用药物的时间将长达数年甚至几十年。而药物对他们的发育和整体健康可能产生的影响并不清楚。

    由此，专家表示，需要对“现实世界”中的患者开展后续研究，以力争弄清楚药物在长时间内产生的任何意想不到的副作用。

巴西木

希望国家引起重视