原文下载 ｜FDA发布CAR-T细胞治疗研发考量指南草案

蒲公英

2022年3月15日，FDA发布令人期待已久的《嵌合抗原受体CART细胞治疗的研发考量》指南草案

CAR-T 细胞产品是人类基因治疗产品，其中 T 细胞特异性经过基因改造，能够识别用于治疗目的所需的靶抗原。该指南草案中，FDA 提供了关于化学、生产和控制（CMC）、药理学和毒理学以及临床研究设计的 CAR-T 细胞具体建议。另外，指南还针对同种异体 CAR-T 细胞产品提出了额外建议。指南还为 CAR-T 细胞产品的分析可比性研究提供了建议。

指南草案目录翻译如下：

I. 介绍

II. 背景

III. CAR-T 细胞设计和开发的一般考量

A. CAR构造B. 载体C. 细胞起始物料D. 新鲜或冷冻保存的成品

IV. CMC 建议

A. 载体生产和检测B. 细胞起始物料的收集、处理和检测C. CAR-T 细胞生产和检测

1. CAR-T 细胞生产工艺控制
2. CAR-T 细胞分析检测
3. CAR-T 细胞标签

D. 在 CAR-T 细胞产品生命周期中管理生产变更和评估可比性

1. 变更管理
2. 可比性研究设计

E. 单点或多点生产

1. 单点生产
2. 多点生产
3. 多点检测

V. 临床前建议A. 细胞和基因治疗的一般临床前考量B. CAR-T 细胞载体成分的临床前考量C. CAR-T 细胞成分的临床前考量D. CAR-T 细胞的体内测试E. 具有额外修饰的 CAR-T 细胞

VI. 临床建议

A. 研究人群

1. 疾病晚期与疾病早期阶段
2. 组织不可知论方法
3. 靶标识别
4. 儿科受试者

B. 治疗计划

1. 剂量选择、起始剂量和剂量递增
2. 重复给药
3. 交错
4. 生产延迟或不合格的考量
5. 桥接治疗

C. 临床药理学考量

1. 药代动力学
2. 药效学
3. 免疫原性

D. 安全性评估和监测

1. 临床监测
2. 毒性分级
3. 毒性限制剂量（DLT）、停药规则和归因

E. CAR-T 细胞的持久性和长期随访F. 同种异体 CAR-T 细胞

VII. 参考资料

蒲公英论坛正在组织人员进行翻译，敬请关注，原文下载，请点击链接：

Considerations-Development-CAR-T-Cell-Products_March-2022.pdf (517.17 KB, 下载次数: 541)

2022-3-17 09:29 上传

点击文件名下载附件

nilou

蒲公英 发表于 2022-3-30 21:19
再有一个星期，差不多就完成了，到时候发到论坛

啥时候能放出来翻译版啊？万众瞩目中。

PeiSeven

个人整理翻译版本，互相学习

lszeric

只是征求意见稿

蒲公英

lszeric 发表于 2022-3-17 09:32
只是征求意见稿

对，草案，近期组织翻一下，给大家参考

青山风雨晚来秋

期待翻译结果

wjcsc

感谢老大的分享，正在关注学习。

hellozijia

开始学习中，给老大贡献一版自己整理的软件翻译版。

wjcsc

感谢hellozijia的无私分享

我的小宝贝

大公无私，谢谢你们

蒲公英

青山风雨晚来秋 发表于 2022-3-17 20:34
期待翻译结果

再等一个星期，差不多就翻译完了

蒲公英

hellozijia 发表于 2022-3-18 12:59
开始学习中，给老大贡献一版自己整理的软件翻译版。

感谢，你们厉害，我们做的不是软件翻译，是专业人在翻译，再过一个星期就差不多了

蒲公英

wjcsc 发表于 2022-3-18 10:29
感谢老大的分享，正在关注学习。

再有一个星期，差不多就完成了，到时候发到论坛

Allyqef

蒲公英 发表于 2022-3-30 21:19
再有一个星期，差不多就完成了，到时候发到论坛

蒲公英 发表于 2022-3-30 21:19
再有一个星期，差不多就完成了，到时候发到论坛

啥时候能放出来翻译版啊？万众瞩目中。

若椰溪

哇塞，谢谢大师的分享，学习学习

hellozijia

蒲公英 发表于 2022-3-30 21:19
再有一个星期，差不多就完成了，到时候发到论坛

老大的版本不给小弟们学习了么？

Pennylr7

谢谢分享，下载学习学习

君临沧海

学习下谢谢

学习工程师徐工

学习下谢谢

15551992522

谢谢，楼主分享，共同进步共同学习