AAV基因治疗产品制剂小试灌装

没病但是有药

敢问大家，AAV基因治疗产品制剂小试灌装在生物安全柜还是超净台内操作比较好？设备放置环境在一般区，设备内部会有桌面灌装泵，天平，台式轧盖机等，超净台操作空间更大，但是需要考虑生物安全吗？AAV感染能力有限吧，且几乎无免疫原性？大家有没有类似经验呢！

吴昊123

基因治疗产品没做过，做TCR-T，我们所有病毒相关操作都是在安全柜里进行，你们的应该也同理。你这样考虑，AAV感染能力是有限的，但携带有你的目标基因，普通人员，操作人员沾染了，是否会将目标基因转染进正常人体内？即使理论上你的制剂对健康人士安全的，但你拿什么实验来证明这一点？一期临床吗？安全柜贵不了几万块，操作空间不足，来两台。还有，在一般区的安全柜里操作灌装，你这也太开玩笑，你是注射剂吧？最少在B级区的安全柜里吧。小试的话，起码是独立的C级区里操作吧，要不实在说不过去。

山顶洞人

吴昊123 发表于 2021-5-25 09:20
基因治疗产品没做过，做TCR-T，我们所有病毒相关操作都是在安全柜里进行，你们的应该也同理。你这样考虑，A ...

他这个是小试，应该还好吧？更注重防护，不需要太多考虑洁净级别的吧

没病但是有药

吴昊123 发表于 2021-5-25 09:20
基因治疗产品没做过，做TCR-T，我们所有病毒相关操作都是在安全柜里进行，你们的应该也同理。你这样考虑，A ...

小试是什么概念啊，不进人体的，仅供制剂研究用，洁净度是为了无菌考虑的，不影响其他检项。设备用之前都会经过验证，流型和洁净度级别在至少百级才会用。设备工作环境我想没有药学研究的小试灌装单独设置在洁净区吧，超净台用的也很多的。安全性来讲，AAV本身是没有复制能力及致病性的，但是是否有其他考虑就不知道了。

吴昊123

你的小试资料对外体现吗？不体现，自己爱怎么乱搞，随便你，风险自己承担。对外体现的话，《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》第九章，自己好好看看，仔细想想包括那些范围。第五章制备工艺与过程控制，第一段，第7行，想想为什么这么规定。第9页第四段，看一看，想想药监部门为什么会这么写，他们对复制缺陷的安全性是怎么认识的。最后，自己再想想安全柜和超净台原理的区别。

没病但是有药

基因治疗用到的病毒有很多种，其他的安全性不如AAV，AAV在生产过程中，上下游才属于阳性区域，因为用到了其他病毒，指导原则不会规定到那么细节的，建议这种词，对具体实施没有多大约束力，更多看各个产品的实际情况。拜托，如果自己没有经验不要瞎指挥啊，我需要的是做过类似经验的建议。请问兄台你制剂小试做过的吗？产品的安全性怎么样，是在什么设备中进行呢？设备所属环境是洁净区吗？

吴昊123

没病但是有药 发表于 2021-5-26 09:10
基因治疗用到的病毒有很多种，其他的安全性不如AAV，AAV在生产过程中，上下游才属于阳性区域，因为用到了其 ...

急眼喽，那就不聊了，看不上指导原则里的建议那你就自己玩吧。至于我，基因药物确实没做过，TCR-T做过，病毒培养收集浓缩纯化分装一个不少都做过。