血友病儿童也可拥有自由人生

毒手药王邓智先

规范治疗 乐观面对血友病儿童也可拥有自由人生

    □ 本报记者  于娟                     

    血友病是一种遗传性的出血性疾病，患者体内缺乏一种凝血因子，导致凝血时间延长，且容易产生出血的症状，特别是关节部位容易产生出血青肿的情况。作为罕见病中的“大病种”，血友病群体及治疗备受关注。

    近日在接受本报记者采访时，有关血友病防治专家表示，及早发现、及时规范化预防治疗，血友病患儿可以有效降低出血频次，甚至有望实现“零出血”的目标，完全可以像正常的孩子一样身心健康成长，拥有自由人生。

    正视疾病乐观面对

    据估计，我国约有13.6万名血友病患者，其中登记在册的血友病患者仅为一成，诊断率不足10%。超过30%的患者不治疗或偶尔治疗，不足10%的患者接受规范化预防治疗。大多数患者的主要治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。以往许多儿童血友病患者都因在成长关键期出现关节病变而引发了不可逆的关节残疾，对患者及家庭都产生了巨大的负担。

    事实上，尽早接受规范化预防治疗，不仅可以防止血友病儿童因关节出血病变造成残疾，而且有助于避免因疾病造成的心理障碍，促进血友病儿童身心健康成长。

    深圳儿童医院血液肿瘤科主任医师王缨指出，血友病患儿大多存在自卑心理，往往在社交中很不自信。原因是多方面的，比如，父母给予了血友病患儿比正常孩子更多的保护限制，有一些活动不能参加；4岁以下的低龄患儿要每周两到三次去医院静脉注射凝血因子，给生活带来很大不便，也会让孩子产生自卑心理等等。

    “很多家长一开始无法接受孩子患血友病的现实。家长本身工作节奏紧张，每周还要带低龄孩子反复来医院打针，甚至是住院，也会出现焦虑情绪。随着患儿年龄增长，家长还会面临一系列教育难题，比如有些孩子会产生逆反心理，亲子沟通往往也会出现问题。”王缨认为，首先要让家长能够面对和接受孩子患病的事实，帮助孩子树立像正常人一样生活的信心。

    近年来，不少慈善组织、医疗机构和爱心企业开始关注血友病儿童心理健康。中国儿童少年基金会近日在深圳举办的血友病儿童夏令营，就邀请了儿童亲子教育专家针对血友病儿童家长的沟通技巧进行专业培训，结合儿童心理学知识，针对血友病儿童的特殊心理困扰，对家长进行心理辅导教学，帮助家长掌握正确的沟通技巧，在未来长期的血友病家庭护理中更好地引导血友病儿童认识疾病，接受治疗，并在成长中树立积极乐观、勇敢自信的良好心态，勇于面对疾病，积极追求梦想。

    重视规范化预防治疗

    北京协和医院血液内科赵永强教授介绍，血友病的治疗主要是替代治疗，即补充缺失的凝血因子。治疗分两个层次，一是按需治疗，即在出血时进行因子替代治疗；二是预防治疗，是指出血前有规律地替代治疗，以保证血浆中凝血因子长期维持在一定水平，从而减少出血。

    2017年12月发布的《血友病治疗指南：亚太专家共识》指出，就亚太地区而言，规范化预防治疗在一些国家和地区都已非常普及，相较于按需治疗，它具有非常明显的临床优势，因此推荐作为血友病长期替代性治疗的唯一解决方案。2017版《中国儿童血友病专家指导意见》建议通过以患者预后为导向的血友病个体化治疗，积极推进规范化的预防治疗。推荐血友病患者，尤其是儿童患者，首选基因重组凝血因子尽早进行预防性治疗，建立年关节出血次数或年出血次数小于3次的治疗目标，避免因关节损伤而致残，助患者圆正常生活梦。

    “儿童期是血友病治疗的黄金时期，在患儿幼年时期家长就要向患儿传递血友病早期治疗及护理的知识，使其能够实现自我治疗及协同治疗，更能早期建立规范治疗的意识，保护好关节。”赵永强教授说，“预防治疗不仅仅针对儿童，成人如果近期有很强的活动，或者近期关节出血比较重，也建议坚持一段时间的预防治疗，使其恢复到以前的状态。”

    “预防治疗可显著减少患儿出血、住院和旷课频率。可避免或减少出血，尤其是威胁生命的出血，避免、减缓关节损害，改善生活质量，减少急诊次数、住院天数、影响上学或工作天数，使患者接近正常人的活动。”王缨说。研究发现，在6岁前进行预防治疗，可以显著降低关节病变的风险，预防治疗应在发生第一次关节出血或严重的肌肉出血或颅内出血后立即开始。

    保护关节减少出血

    血友病患者易发生关节出血。关节出血占所有出血的70%～80%。关节反复出血可导致关节和肌肉损伤，出现不可逆转的残疾。因此关节保护是血友病疾病管理的重要一环。患儿在做好预防治疗的同时，要增强关节保护意识，减少出血可能性，避免因关节病变而引发不可逆的关节残疾。

    王缨表示，一旦怀疑出血，应立即注射凝血因子止血（2小时内最佳）。在关节出血后进行理疗康复。在关节出血的急性出血期，采用RICE法——Rest（休息）、Ice（冰敷）、Compression（加压）、Elevate（抬高）进行处理。

    王缨指出，经常锻炼可以强健筋骨，强壮的肌肉可以保护关节免受损伤；但需要注意的是，要选择适合的锻炼项目，进行适度运动。散步、游泳、太极拳等运动，可以安全参加；篮球、慢跑、滑轮滑板等有一定风险的运动需要向血友病诊疗中心或专家咨询，进行个体评估是否适合；而高速度、有激烈身体碰撞的运动，如拳击、足球、摔跤等应避免参加。此外，运动时要佩戴必要的护具，防止摔跤出血；避免激烈的对抗性运动；不在狭小的空间和同学打闹；远离尖锐或有棱角的物品、不平的或湿滑的路面等；穿着轻便、防滑、大小合适的鞋子。

    受访专家

    赵永强  北京协和医院血液内科主任医师、教授

    王  缨  深圳儿童医院血液肿瘤科主任医师

syhorchid

血友病，挺烦人。

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